Convivere con l’emofilia A non è facile: si tratta di una patologia rara e cronica che richiede a chi ne è affetto di sottoporsi a infusioni frequenti di fattore coagulante. Questo processo ha un peso notevole per i pazienti e i loro famigliari, e impegna significative risorse economiche e umane del Servizio Sanitario Nazionale (SSN).

Negli ultimi anni, grazie allo sforzo in ambito terapeutico verso la medicina di precisione e terapie sempre più personalizzate, sono state introdotte cure più efficaci ed efficienti che migliorano gli outcome clinici, riuscendo anche a ridurre i costi, permettendo quindi al SSN una gestione del paziente emofiliaco ottimizzata e sostenibile.

Ma cosa significa esattamente, per il Servizio Sanitario Nazionale, poter contare su terapie personalizzate nella gestione dell’emofilia?

L’emofilia in Italia

L’emofilia A è una patologia emorragica ereditaria causata dall’assenza o dai bassi livelli del Fattore VIII che ha un ruolo fondamentale nella coagulazione del sangue. Esiste anche l’emofilia B, più rara, dovuta a un deficit del fattore della coagulazione IX. Secondo il Registro nazionale delle coagulopatie congenite emorragiche dell’Istituto superiore di sanità (Iss), nell’ultima rilevazione 2017 in Italia sono 4.179 i pazienti affetti da emofilia A e 898 quelli affetti da emofilia B. Per l’emofilia A il 44,3% delle persone colpite presentano la forma grave (1.850), il 13,7% la forma moderata (572) e il 42% quella lieve (1.757).

I soggetti con malattie emorragiche congenite, come gli emofiliaci, necessitano di un’assistenza globale e multispecialistica, assicurata in Italia dai Centri per l’Emofilia (CE) che costituiscono una rete assistenziale pubblica diffusa su tutto il territorio e che, per la maggior parte, aderiscono all’Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE).

Chi è affetto da questa malattia è soggetto a emorragie che possono dar luogo a manifestazioni molto varie, da ecchimosi ed ematomi di dimensioni contenute a sanguinamenti articolari molto dolorosi e invalidanti, fino a emorragie importanti che possono mettere a rischio la vita del paziente.

Attualmente, il trattamento convenzionale dell’emofilia A si basa sulla somministrazione del farmaco (emoderivato o ricombinante) contenente il Fattore VIII a emivita breve. Questo comporta quindi una frequenza nelle somministrazioni di almeno tre infusioni a settimana.

A cavallo tra gli anni ’80 e ’90 si era parlato molto di emofilia a causa dello “scandalo sangue infetto”, quando molti pazienti furono infettati da Epatite e Hiv a causa delle infusioni di prodotti emoderivati non controllati.

Negli ultimi trent’anni si è passati dalla terapia on demand (“al bisogno”) alla profilassi, cioè a un trattamento di tipo continuativo che ha migliorato il livello di protezione dei pazienti e, conseguentemente, della loro qualità di vita. Tuttavia, la profilassi con prodotti standard è gravata dall’importante frequenza di infusioni e dalla limitata possibilità di personalizzazione del trattamento, ai fini del raggiungimento di risultati terapeutici efficaci.

Gestire l’emofilia è costoso: per i soggetti in profilassi con terapia standard i costi possono arrivare a 18.000 euro al mese a paziente, mentre per il trattamento a richiesta si arriva ai 4.300€ a persona al mese [Federfarma, 2017].

Ma cosa significa esattamente, per il Servizio Sanitario Nazionale, poter contare su terapie personalizzate nella gestione dell’emofilia?

Un altro aspetto da considerare, a causa della breve emivita dei prodotti standard, è l’elevata frequenza delle somministrazioni endovenose che rischia di compromettere la qualità di vita dei malati: spesso i pazienti sono costretti a sottoporsi con frequenza a giorni alterni alle infusioni e questo può portare ad una ridotta aderenza alla terapia.

Le nuove terapie

Negli ultimi anni, accanto alle terapie standard, grazie all’utilizzo di diverse tecnologie (tecnologia Fc, Pegilazione) sono stati introdotti i fattori sostitutivi ricombinanti a emivita prolungata. Tali fattori consentono di garantire una protezione costante, a fronte di una riduzione nel numero di infusioni.

Si tratta quindi di terapie innovative, ma sono sostenibili per le casse pubbliche? Garantire ai pazienti la migliore possibilità terapeutica è fondamentale, ma in un momento come questo in cui il Servizio Sanitario Nazionale vive di risorse limitate, occorre scegliere quindi terapie costo efficaci.

Il primo fattore VIII ricombinante a emivita prolungata per l’emofilia A è stato commercializzato nel 2016. La molecola si chiama efmoroctocog alfa, è una proteina di fusione tra il fattore VIII e la porzione Fc delle immunoglobuline IgG1 umane (rFVIIIFc) prodotta con la tecnologia del DNA ricombinante. La tecnologia Fc, che sfrutta un meccanismo fisiologico ben noto, è ampiamente impiegata da circa due decenni in farmacologia per allungare l’emivita di proteine a scopo terapeutico, ma è la prima volta che viene impiegata in emofilia. La molecola è stata approvata dall’European Medicines Agency (EMA) nel 2015 e dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) nel 2016. La molecola combina i vantaggi della tecnologia FVIII e Fc per estendere l’emivita, consentire la personalizzazione del trattamento e migliorando il controllo dei sanguinamenti, in particolare a livello articolare.

Secondo diverse pubblicazioni, un regime di profilassi che adottasse questo tipo di terapia, anziché quella standard, potrebbe quindi offrire outcome clinici migliori (a cominciare dai minori sanguinamenti rispetto alle terapie tradizionali) a fronte di costi inferiori per il Servizio Sanitario Nazionale.

La molecola in effetti è stata oggetto sia di studi di farmacoeconomia sia di Real World data, basati cioè sui dati reali dell’esperienza clinica, che hanno confrontato questa nuova molecola con terapie convenzionali a base di Fattore VIII ricombinante a emivita standard. Uno di questi studi è l’Health Technology Assessment (HTA) realizzato dall’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma e pubblicato recentemente sui Quaderni dell’Italian Journal of Public Health [Calabrò, 2019].

L’HTA si sta rivelando, in effetti, fondamentale per i decisori e i manager della sanità pubblica perché aiuta a capire efficacia e sostenibilità di cure e terapie, e a definire di conseguenza una gestione ottimale in termini economici e clinici. Nello specifico, l’HTA esamina diverse informazioni di natura scientifica, economica, organizzativa, sociale, etica, fornendo analisi preziose sulle quali i decisori possono fondare e orientare le loro scelte.

L’Health Technology Assessment è uno strumento fondamentale per definire la gestione ottimale in termini clinici ed economici

L’HTA su efmoroctocog alfa, che è uno dei primi nell’ambito delle malattie rare, ha dimostrato infatti come il fattore FVIII Fc ricombinante a emivita prolungata risulti più efficace e meno costoso dei FVIII ad emivita standard. Inoltre, l’analisi di budget impact ha stimato i costi triennali (2019-2021) in due scenari, con e senza efmoroctocog alfa: l’introduzione graduale del Fattore VIII ricombinante a emivita prolungata nella pratica clinica è associata ad un risparmio per il Servizio Sanitario Nazionale di 9.712.611 in tre anni. Il risparmio medio per paziente (4.685€ annui) è maggiore quando il farmaco viene utilizzato in profilassi, e aumenta con l’utilizzo dello stesso [Calabrò, 2019].

L’emivita prolungata consente, inoltre, di somministrare il fattore ogni tre-cinque giorni (anziché a giorni alterni come per le terapie standard), consentendo di migliorare l’aderenza terapeutica, che con le terapie convenzionali si attesta al 75%, un po’ poco per una malattia cronica grave come l’emofilia A.

Altri studi hanno confermato non solo la sostenibilità del farmaco, ma anche la sua migliore efficacia per il paziente.

Si tratta di studi di Real World, basati sull’utilizzo di queste terapie nella pratica clinica effettiva, su pazienti reali. Oltre all’HTA, gli studi di Real World sono fondamentali per confermare nel mondo reale quello che si afferma in studi e pubblicazioni scientifiche.

Una delle condizioni che si è cercato di testare in questi studi è stata, ad esempio, la protezione delle articolazioni. Se non è adeguatamente trattata fin dai primi anni di vita, l’emofilia può causare artropatia cronica a causa dei sanguinamenti ricorrenti che interessano muscoli, ginocchia, caviglie e gomiti. E può portare anche a emartri ricorrenti in una stessa articolazione, provocando danni progressivi ai tessuti articolari, con esiti invalidanti che riducono la qualità di vita dei pazienti. Di fatto, la degenerazione progressiva delle articolazioni causata dai micro sanguinamenti si verifica più frequentemente quando la terapia sostitutiva con FVIII non è adeguatamente personalizzata, ad esempio per un paziente che svolge attività fisica, e necessita quindi di una maggiore protezione. Le molecole come efmoroctocog alfa hanno dimostrato di migliorare la salute articolare dei pazienti, diminuendo gli episodi di sanguinamento. I risultati dello studio ASPIRE [Oldenburg, 2019] riportano un miglioramento della salute articolare in pazienti di tutte le fasce di età in un periodo di osservazione fino a 4 anni dal passaggio alla terapia con rFVIII-Fc ad emivita prolungata.

In uno studio del 2017 realizzato in Canada e pubblicato su Haemophilia, la rivista ufficiale della Federazione Mondiale di Emofilia, si è stimato che, applicando questo tipo di terapia innovativa con il fattore VIII ricombinante nell’emofilia A, il sistema sanitario sanzionale possa risparmiare il 19% dei costi [Keepanasseril, 2017]

Anche in Italia sono disponibili alcuni studi di Real World condotti in centri di riferimento per l’emofilia

Ulteriori studi indipendenti Real World, realizzati in centri italiani di riferimento per l’emofilia, hanno confermato questi risultati nella pratica clinica. In particolare, nel Centro Emofilia di Padova con l’impiego di questa molecola, il numero di infusioni è diminuito del 30% e si sono ridotte anche le unità di fattore VIII utilizzate del 13,9% [Zanon, 2018].

In uno studio indipendente condotto nel Centro di emofilia di Parma lo switch dei pazienti in profilassi con il FVIII ad emivita standard al fattore ricombinante rFVIII-Fc ha migliorato notevolmente la gestione delle emorragie, ridotto in media il numero di infusioni del 40% e il consumo del fattore VIII del 13% [Tagliaferri, 2019].  Questi studi di Real World hanno confermato il ruolo del FVIII FC nella personalizzazione della terapia, riuscendo così ottimizzare il beneficio individuale, i profili di efficacia e i costi della profilassi.

Un’ulteriore analisi di costo-efficacia [Bullement, 2020], basata su una meta-analisi dei consumi nella real life e sui dati di protezione articolare, ha confermato che rFVIII Fc, rispetto a terapie standard, fornisce il miglior outcome a un costo inferiore: i costi stimati per la profilassi e la risoluzione dei sanguinamenti con la terapia standard si aggirano sui 6,1 milioni di euro, con la terapia innovativa si stimano pari a 4,8 milioni di euro.

È auspicabile utilizzare analisi di Real World per fornire ai decisori e ai manager delle strutture sanitarie dati oggettivi sull’efficacia e la sostenibilità delle cure. E strumenti come l’HTA saranno sempre più essenziali, soprattutto se sapranno coinvolgere tutti gli stakeholder, inclusi pazienti, familiari e le organizzazioni che assistono gli emofiliaci in Italia, oltre a clinici e decisori. Questi strumenti potrebbero aiutare ad individuare una governance ancora più strategica nella gestione dell’emofilia, basata sulla value based medicine, che tenga conto sia dell’efficacia nel mondo reale (effectiveness) sia dei costi diretti sostenuti e quelli evitati per raggiungere gli outcome clinici, anziché focalizzarsi solo sui prezzi unitari di acquisizione di queste terapie. In ultima analisi, le evidenze scientifiche come quelle fornite da studi Real World o HTA dovrebbero acquisire un peso maggiore nelle decisioni che guidano i processi di acquisto per ottenere maggiore efficienza e sostenibilità del SSN.

Bibliografia di riferimento

• Bullement A, et al. Cost-Effectiveness Analysis of Recombinant Factor VIII Fc-Fusion Protein (rFVIIIFc) for the Treatment of Severe Hemophilia A in Italy Incorporating Real-World Dosing and Joint Health Data. Pharmacoecon Open. 2020;4(1):133‐142. .https://doi.org/10.1007/s41669-019-0158-8
• Calabrò GE, et al. Valutazione di Health Technology Assessment (HTA) di efmoroctocog alfa (Elocta) per il trattamento dei pazienti affetti da emofilia A. Quaderni dell’Italian Journal fo Public Health, QIJPH – 2019 (8): 3. https://www.ijph.it/pdf/2019-v8-n3.pdf
• Calabrò GE, et al. New opportunities in Haemophilia treatment: Efmoroctocog Alfa for patients with Haemophilia A. Epidemiology Biostatistics and Public Health 2019 (16); 4: e13247-1-e13247-4. https://ebph.it/article/view/13247/11800
• Federfarma.it. Emofilia malattia complessa, richiede molte risorse al Ssn. 7 dicembre 2017. Disponibile online su https://www.federfarma.it/Edicola/Filodiretto/VediNotizia.aspx?id=16031
• Keepanasseril A, et al. Switching to extended half-life products in Canada – preliminary data. Haemophilia. 2017;23(4):e365‐e367. https://doi.org/10.1111/hae.13245
• Oldenburg J, et al. Improvements in joint health during long-term use of recombinant factor VIII Fc fusion protein prophylaxis in subjects with haemophilia A. P158. Poster presentato al 12° Annual Congress of the European Association for Haemophilia and Allied Disorders, Praga, 6-8 febbraio 2019. https://doi.org/10.1111/hae.13666
• Tagliaferri A, et al. Optimising prophylaxis outcomes and costs in haemophilia patients switching to recombinant FVIII-Fc: a single-centre real-world experience. Blood Transfus. 2019;1‐11. https://doi.org/10.2450/2019.0220-19
• Zanon E, et al. Cost-effectiveness of Efmoroctocog-alpha in the Treatment of Severe Haemophilia A Patients: A Single Centre Experience. Poster presentato al WFH (World Federation of Hemophilia) World Congress, Glasgow, 19 maggio 2018. https://aiceonline.org/wp-content/uploads/2019/02/Poster-Switch-a-Efmoroctocog.pdf

Nel 2020 si stima che saranno prodotti a livello mondiale oltre 2.300 exabyte di dati sanitari, con una crescita annua del 48%. Un exabyte è composto da un miliardo di gigabyte, per intenderci. Tutto il materiale stampabile invece (libri, enciclopedia, giornali, etc..) sempre nel 2020 produrrà circa 5 exabyte. Di questi 2.300 exabyte il 16% proviene dai dispositivi medici, vale a dire, oltre alla strumentazione (RX, TAC, ecografi e tutte le apparecchiature mediche negli ospedali) tutti quei device che ci portiamo dietro o indossiamo per rilevare determinati parametri vitali (pressione del sangue, saturazione, battito cardiaco, glicemia, etc..).

E dove vanno a finire tutti questi dati? Nel nostro Paese, la risposta è: in centinaia di posti diversi. E come sono raccolti questi dati? Nel nostro Paese, la risposta è: sono raccolti da fornitori esterni che molto spesso hanno database su cloud specifici e inaccessibili ai proprietari dei dati stessi.

Come si potrebbe risolvere la situazione? Con il Clinical Data Repository, un data base dei dati clinici che permetterebbe di integrarli, estrarli e analizzarli in modo autonomo e controllato. Cosa che adesso non è possibile fare.

Quello che succede con i nostri dati sanitari raccolti dalle strutture pubbliche è questo: quando andiamo a fare una visita in uno studio medico privato, oppure in reparti diversi dello stesso ospedale o ancora dal nostro medico di base, i dati si fermano a quel database collegato al reparto o studio dove siamo andati. I dati sanitari, nel nostro Paese, non parlano tra di loro. Sono archiviati in isole, compartimenti stagni, silos, chiamateli come vi viene più comodo, ma il risultato è sempre lo stesso.

Asl, ospedali, studi medici, raccolgono dati gestiti poi da fornitori esterni e su cui non hanno un pieno controllo. Questo significa dover sostenere certi costi per estrarli e fare analisi, perché i database, pur essendo dell’azienda sanitaria, non sono facilmente accessibili perché l’azienda non sa come sono fatti.

I dati sanitari, nel nostro Paese, non parlano tra di loro

In Italia questo paradosso si vive anche all’interno dello stesso ospedale, dove i singoli reparti non parlano tra di loro: e così un paziente diabetico avrà una cartella diversa per il diabete e, se ha anche problemi cardiaci, ne avrà un’altra per la cardiologia. Le due cartelle non parlano tra di loro, così non è possibile conoscere la storia clinica longitudinale del paziente, ma solo un pezzo per volta.

Ecco, questa è la fotografia della gestione dei dati sanitari in Italia. Dove, se la sanità digitale fosse un settore strategico, dovrebbe bastare un click per sapere in un attimo tutta la storia del paziente. Ma a guardare gli investimenti degli ultimi anni in questo settore, si capisce perché la sanità digitale in Italia prosegua a rilento e mostri tutta la sua debolezza in un momento in cui, in piena pandemia, avrebbe dovuto mostrare la sua forza.

La sanità digitale non è strategica

Secondo una ricerca svolta dall’Osservatorio per la Salute Digitale del Politecnico di Milano, nel 2018 (non esistono dati più aggiornati) la spesa complessiva per la sanità digitale in Italia ammontava a 1,3 miliardi di euro, segnando un timido +7% rispetto al 2017, ma l’entusiasmo finisce qui. Parliamo di 22 euro circa a cittadino. In altri Paesi europei la spesa è più alta: in Danimarca siamo sui 70 euro pro capite, in Francia sui 40 euro, nel Regno Unito 60 euro. L’Italia è l’ultima o tra le ultime della classe quando si tratta di digitalizzazione nei diversi ambiti della vita pubblica e la sanità non fa eccezione.

In Italia la spesa per la sanità digitale è di circa 22€ a cittadino, contro i 40€ della Francia, i 60€ del Regno Unito e i 70€ della Danimarca

Sempre secondo i dati dell’Osservatorio del Politecnico, nel 2018 sono state le strutture sanitarie a sostenere la spesa maggiore in sanità digitale, con investimenti pari a 970 milioni di euro (+9% rispetto al 2017), seguite dalle Regioni con 330 milioni di euro (+3%), dai Medici di Medicina Generale con 75,5 milioni (+4%) e dal Ministero per la Salute con 16,9 milioni di euro (contro i 16,7 milioni nel 2017).

I sistemi dipartimentali e la Cartella Clinica Elettronica (CCE) sono gli ambiti di innovazione digitale che raccolgono i budget più elevati, rispettivamente 97 e 50 milioni di euro, e sono considerati prioritari dalle strutture sanitarie. La Cartella Clinica Elettronica, sebbene sia considerata prioritaria, non è ancora stata implementata in molti ospedali e dove esiste, non presenta parametri standard per la raccolta dei dati.

La CCE, se attivata in modo univoco in tutte le Regioni, potrebbe permettere una raccolta dati efficiente, coerente, condivisibile e utilizzabile per migliorare l’assistenza sanitaria e la cura dei pazienti. Come ci spiega in questa intervista Claudia Rocco, Senior Director per il comparto ospedaliero di IQVIA Italia, leader globale nell’analisi dei dati sanitari, se la cartella clinica fosse completamente aggiornabile lo studio epidemiologico potrebbe essere istantaneo.

Allo stesso modo il Fascicolo Sanitario Elettronico (FSE), se posse interattivo e aggiornabile, permetterebbe al paziente di avere in tempo reale tutte le sue informazioni sanitarie, mentre ad oggi è solo un contenitore virtuale che raccoglie i pdf dei referti delle varie visite mediche, neanche sempre aggiornato da chi effettua queste visite. E i dati dell’Osservatorio confermano un basso utilizzo del fascicolo anche da parte della popolazione: su un campione di 1.000 cittadini intervistati, solo il 21% ne ha sentito parlare e solo il 7% ha dichiarato di averlo utilizzato.

La principale barriera è la difficoltà di accesso, indicata dal 40% degli utenti, e tra quelli che non hanno mai usato il FSE, il 47% ha dichiarato di non averne mai sentito parlare.

L’indagine ha coinvolto anche 1.768 medici specialisti, 274 dirigenti infermieristici e 602 medici di medicina generale che hanno confermato come la principale barriera alla diffusione del Fascicolo Sanitario Elettronico sia proprio la mancata o minima comunicazione della sua esistenza e dei suoi servizi.

Che cosa frena il salto digitale? Per l’Osservatorio del Politecnico di Milano, il 57% dei dirigenti delle aziende sanitarie ritiene che le principali barriere che frenano l’adozione di servizi innovativi siano i problemi derivanti dall’interoperabilità dei diversi sistemi applicativi e dalla coesistenza fra nuovi sistemi e quelli già in uso, oltre a quelle legate al rispetto della privacy e del GDPR.

Le App e i wearable device stanno ormai entrando nella quotidianità dei cittadini, con il 41% che utilizza una applicazione di coaching o un dispositivo indossabile per il monitoraggio dello stile di vita. Lo strumento più presente è lo smart watch, utilizzato da un cittadino su tre, con un vero e proprio boom rispetto all’8% registrato nel 2018. Tuttavia, ben il 75% dei cittadini che usa le App non invia né comunica al proprio medico i dati raccolti, che rimangono quindi spesso inutilizzati. E questo è un altro tema interessante: a cosa servono queste App e questi dispositivi indossabili se i dati forniti non sono analizzati da nessun operatore sanitario?

Il tema è come trasmettere questi dati in modo sicuro e protetto. Ci vorrebbe un sistema di blockchain per la trasmissione anche di queste informazioni, ma visto che al momento anche su questi aspetti in Italia è praticamente tutto fermo (ne abbiamo parlato in modo approfondito in questo articolo sulla Blockchain) i dati rimangono nella App e nei dispositivi.

Mentre, per tornare al tema principale, quelli raccolti dalle Asl e dalle pubbliche amministrazioni sanitarie rimangono comunque in silos e database diversi e separati. Il dato, tassello prezioso su cui andrebbe fondata tutta la sanità pubblica, rimane distaccato dagli altri dati e, quindi, è inutilizzabile.

Il ruolo dei fornitori esterni

Un altro punto importante è quello del vendor-lock nel settore sanitario, vale a dire la difficoltà di sostituire un fornitore senza dover sostenere rischi e costi elevati. Su questo tema si era espressa anche l’ANAC, l’Autorità Anti Corruzione che nella delibera n.950 del 2017 aveva sottolineato come alcune gare non siano state esperite perché non si può sostituire il fornitore precedente (la cosiddetta infungibilità). Nel campo sanitario e specialmente in quello relativo alla gestione dei dati, questo è un problema molto diffuso.

Il Repository Clinico Documentale è ritenuto uno degli ambiti più importanti di investimento dal 51% dei Direttori strategici delle strutture sanitarie

Secondo Fabrizio Massimo Ferrara, coordinatore scientifico del Laboratorio sui sistemi informativi sanitari di ALTEMS, Alta Scuola di Economia e Management Sanitario dell’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, questo è un aspetto cruciale nella gestione delle informazioni dati: “ In questo modo diventa difficile consultare i dati, perché ogni volta che l’azienda vuole fare un’analisi per seguire un paziente cronico che, supponiamo, è sia diabetico sia cardiopatico, deve in qualche modo pagare il fornitore per estrarre queste informazioni”.

Una soluzione potrebbe arrivare dalla Clinical Data Repository, una sorta di data base dove far confluire le varie informazioni mediche che arrivano da apposite applicazioni. “Non si può pensare di creare un’unica soluzione che gestisce le decine di servizi offerti dalla medicina – prosegue Ferrara – questo è un errore di valutazione che abbiamo commesso noi come altri paesi all’estero. Il mondo sanitario è talmente vasto da non poter confluire in un’unica grande applicazione, ma quello che si può fare è creare datawarehouse sanitari in cui far confluire tutte le informazioni delle singole applicazioni dei vari settori clinici o reparti”.

Il Clinical Data Repository

Questo data base potrebbe realizzare l’integrazione nel sistema informativo di applicazioni diverse, senza bisogno di modificare le applicazioni già esistenti e utilizzando strumenti non proprietari (open source) per organizzare il patrimonio informativo aziendale secondo un modello standard, aperto e stabile nel tempo. Dalla ricerca 2019 dell’Osservatorio Innovazione Digitale in Sanità del Politecnico di Milano è emerso che il Repository Clinico Documentale è ritenuto uno degli ambiti più importanti di investimento dal 51% dei Direttori strategici delle strutture sanitarie italiane. In effetti nel 2018 sono stati allocati 56 milioni di euro al Repository Clinico Documentale, un importo maggiore di quello destinato alla Cartella Clinica Elettronica.

Realizzare questi repository non è difficile e non occorre ripensarli da zero. Queste piattaforme sono già utilizzate per il controllo di gestione anche nelle strutture sanitarie: quando occorre fare un’analisi su una certa spesa, si interroga il data base open source che, attingendo alle informazioni amministrative delle varie applicazioni collegate, restituisce il dato richiesto. Per realizzare le repository in ambito clinico si può seguire lo stesso disegno, applicando modelli standard che già esistono, come lo standard ISO “HISA – Health Informatics Service Architecture” (ISO 12967:2009) e lo standard “FHIR – Fast Health Interoperability Resource” di HL7, che si potrebbero già implementare (anche con eventuali personalizzazioni) senza dover ripartire da zero.

In mancanza di una strategia finalizzata al possesso e al governo dei dati, l’attuale frammentazione dei dati sanitari diventerà sempre più critica. E lo scenario sarà destinato a peggiorare con l’evoluzione dei modelli sanitari verso forme di collaborazione territoriale e con la diffusione di nuove tecnologie e di processi clinico-assistenziali basati anche sulla telemedicina e sull’Internet of Things.

Per questo ALTEMS, in collaborazione con il Ministero della Salute e diverse università italiane, ha avviato l’iniziativa di una “Community per il governo dei dati” (http://www.dati-sanita.it) con la missione di promuovere e supportare la definizione e la condivisione di strumenti open source per l’utilizzo dei dati tramite Clinical Data Repository.

La potenzialità del Clinical Data Repository

Mettendo in relazione l’analisi della spesa per un certo tipo di cure e l’outcome clinico, si può stimare con maggiore certezza il valore di quell’investimento

Se i dati fossero tutti inseriti in queste repository, in modo standard e univoco perlomeno all’interno delle Asl e della aziende sanitarie della stessa Regione, si potrebbero realizzare campagne di prevenzione ad hoc, personalizzare le cure, condurre studi epidemiologici coerenti e dettagliati e ottimizzare anche il controllo della spesa sanitaria: se accanto all’analisi della spesa per un certo tipo di cure riesco ad avere il dato sull’outcome clinico, posso sapere con un certo grado di certezza se quell’investimento ha funzionato. Adottando opportune procedure, infatti, queste analisi sono lecite e possibili, anche sotto il profilo della protezione dei dati personali. Non esistendo però una legge nazionale che imponga questo tipo di standardizzazione nella gestione dei dati, ogni Regione va avanti come vuole e come può, con il rischio di creare sistemi di gestione diversi che non permettono quindi un’analisi del dato nazionale. In ogni caso, avere sistemi gestionali univoci prima all’interno della stessa Azienda e poi magari anche della Regione sarebbe già un notevole passo avanti rispetto alla situazione odierna.

Il monitoraggio dei farmaci è un mondo a parte

Sul fronte dei farmaci, invece, la raccolta e il monitoraggio dei consumi e delle prescrizioni è ormai rodato e ben sviluppato. “Il farmaco è sempre stato un sorvegliato speciale – commenta Antonio Addis, farmacoepidemiologo della Regione Lazio – anche se il monitoraggio dei consumi non è uguale in tutte le Regioni. Ci sono luci e ombre e le analisi sono fatte a macchia di leopardo. Però negli ultimi tempi ho notato che le cose stanno migliorando e vedo positivamente gli ultimi rapporti OSMED dell’Agenzia Italiana del Farmaco che sta cercando di rendere sempre più accessibili questi dati per tutti”. AIFA da poco, infatti, ha lanciato OSMED Interattivo, un servizio che permette di interrogare la base dati di AIFA sui consumi del 2018 secondio diversi parametri.

Il sistema farmaco, da sempre sotto osservazione per i rilevanti volumi di spesa, registra buoni risultati anche in termini di analisi epidemiologiche

Chi si occupa di farmacoepidemiologia monitora il consumo dei farmaci e, su richiesta, porta avanti degli studi ad hoc in questo ambito che possono aiutare a ottimizzare la spesa sanitaria. Un esempio in questo senso è stato il monitoraggio sulla vitamina D lanciato da AIFA alla fine dello scorso anno con la famosa nota n.96, nella quale ha indicato per quali categorie di pazienti e indicazioni terapeutiche fosse corretto prescrivere la vitamina D. Per fare questo studio si sono serviti di farmacoepidemiologi e della banca dati OSMED. Gli esiti dei primi tre mesi di questo monitoraggio sono stati positivi: tra novembre 2019 e gennaio 2020, a livello nazionale si è registrata una contrazione dei consumi e della spesa dei farmaci a base di vitamina D di oltre il 30% rispetto allo stesso periodo dell’anno precedente.

I farmaci, quindi, hanno un loro canale di monitoraggio che sta dando i suoi frutti, anche in termini di epidemiologia e non solo per il controllo di gestione. Vedremo se in futuro potremo dire lo stesso dei dati sanitari.