La ricerca farmaceutica, come tutti i comparti produttivi, ha un impatto ambientale, poiché richiede tante risorse e produce grandi quantità di scarti. Ma ha anche un impatto sociale ed etico, che dipende da fattori come l’approvvigionamento delle materie prime, i diritti dei lavoratori, l’accessibilità dei farmaci e la scelta di quali malattie curare.
La chimica farmaceutica e comunicatrice scientifica Nicole Ticchi è in libreria con “Salute a tutti i costi. La sostenibilità della ricerca farmaceutica tra ambiente, economia e società” (Codice Edizioni), presentato nei giorni scorsi a Torino in occasione delle Settimane della Scienza, in cui esplora questi diversi aspetti della sostenibilità nel mondo della ricerca farmaceutica, tra problemi da affrontare e soluzioni messe in atto, descrivendo i possibili margini di miglioramento e i fattori sui quali si può investire per trovare un compromesso fra i costi economici e la necessità di limitare i danni ambientali e sociali. “Esiste un’unica salute, che include lo stato fisico, il benessere e la qualità della vita degli individui, di tutti gli altri esseri viventi e dell’ambiente, nella sua accezione più ampia”, spiega l’autrice, che abbiamo intervistato.
Puntare sulla prevenzione come strategia di salute pubblica di lungo periodo, supportare campagne mirate di informazione e di sensibilizzazione, investire nella diffusione della diagnostica avanzata e migliorare la capacità di analisi dei laboratori di tutte le regioni.
Sono queste alcune delle riflessioni che emergono dal Policy Brief realizzato dall’Istituto per la Competitività (I-Com) insieme a Sanofi nell’ambito del progetto dal titolo “Prevenzione e gestione del paziente oncologico”, un ciclo di tre incontri con l’obiettivo di accendere un faro sull’importanza di garantire un accesso equo e precoce alla diagnosi e alle cure nei casi di tre specifiche patologie oncologiche: il carcinoma cutaneo non melanoma, quello polmonare e quello mammario.
Il Policy Brief fa il punto sulle caratteristiche principali, sui dati epidemiologici e sui principali fattori di rischio per ciascuna delle tre patologie oncologiche prese in considerazione. Per ognuna, inoltre, individua i traguardi raggiunti e le criticità ancora da superare al fine di indirizzare le priorità di intervento per la governance del sistema sanitario a livello nazionale (macro), regionale (meso) e territoriale (micro). Ne abbiamo parlato con la Senatrice Maria Domenica Castellone, membro della commissione Igiene e Sanità, con Saverio Cinieri, presidente Aiom (Associazione Italiana di Oncologia Medica) e con Eleonora Mazzoni, Direttore Area Innovazione I-Com.
Senatrice Castellone, nell’ottica della sanità pubblica, quali sono i punti di forza e di interesse del Policy Brief al quale ha collaborato e che, su sua iniziativa, è stato presentato al Senato? Quali prospettive si aprono per i pazienti oncologici in Italia?
Nei mesi in cui si è svolto questo percorso con un focus sull’assistenza e la prevenzione in ambito oncologico abbiamo provato a fare il punto su questo tema, alla luce anche degli insegnamenti che ci ha lasciato la pandemia, che ci ha mostrato chiaramente alcune cose. La prima è che, se c’è una crisi, a pagare di più sono innanzitutto i più fragili, e in questa pandemia tra i più fragili c’erano sicuramente i malati oncologici e tutte le persone che avevano bisogno di sottoporsi agli screening oncologici, che hanno scoperto purtroppo troppo tardi di avere una malattia oncologica. Adesso dobbiamo recuperare questi ritardi, dobbiamo recuperare i milioni di screening diagnostici non effettuati, dobbiamo recuperare le diagnosi tardive di tumore, che hanno dato poca possibilità e speranza di cura a tanti malati oncologici. Per fare questo, la riforma della sanità che è in atto sarà un passo fondamentale perché prevede di spostare la diagnosi, la prevenzione e, in parte anche le cure, dall’ospedale al territorio. È chiaro che per i malati oncologici le cure devono essere condotte a livello super-specialistico e con team multidisciplinari, quindi saranno soprattutto in ambito ospedaliero, però tutti i follow-up, tutta la prevenzione, gli screening, le diagnosi, vanno avvicinate al domicilio del paziente.
Un’altra cosa che la pandemia ci ha mostrato chiaramente è che il diritto di accesso alle cure, il diritto alla salute, sancito dall’art. 32 della Costituzione, deve essere garantito in modo unitario su tutto il territorio nazionale, e questo purtroppo fino ad ora non avveniva. In quest’ottica, il Parlamento ha lavorato, già prima della pandemia, per approvare delle leggi che migliorassero la situazione. E in particolare mi riferisco alla legge che istituisce la Rete nazionale dei registri tumori, che finalmente ci permetterà di avere un quadro chiaro, una fotografia, dell’incidenza delle malattie oncologiche su tutto il territorio nazionale. E questo ci servirà per mettere in atto anche campagne di screening indirizzate all’incidenza in determinate aree.
Inoltre, nella scorsa legge di bilancio, abbiamo reso strutturale un fondo che avevamo istituito l’anno precedente con uno dei decreti sostegni, per finanziare i test di Next Generation Sequencing, cioè quella diagnostica molecolare fondamentale per alcuni tumori, come alcuni tumori polmonari o alcuni carcinomi mammari, perché in base a quella diagnosi si può avere accesso a cure mirate.
Il futuro, anche della terapia oncologica, è certamente una cura sempre più personalizzata, sempre più indirizzata alla singola persona, al singolo paziente
Il futuro, anche della terapia oncologica, è certamente una cura sempre più personalizzata, sempre più indirizzata alla singola persona, al singolo paziente. Fino ad oggi questi test erano rimborsati solo in alcune Regioni, quelle più virtuose, perché sono diagnosi molto costose: con questo fondo, che va implementato (perché 5 milioni di euro non sono sufficienti a coprire tutto il fabbisogno, ce ne vorrebbero circa 27), il nostro obiettivo è di permettere a tutti i cittadini, su tutto il territorio nazionale, di poter accedere a quel tipo di diagnosi.
Quindi possiamo dire che sicuramente sono stati fatti dei passi in avanti, e soprattutto è cambiato un po’ il clima politico perché, finalmente, gli investimenti in salute e anche gli investimenti in ricerca sono tornati al centro dell’agenda politica.
Dottor Cinieri, qual è l’impegno di Aiom per affrontare l’innovazione in oncologia e quali sono le priorità sulle quali lavorare a livello di sistema Paese?
Il Policy Brief al quale abbiamo collaborato affronta alcuni argomenti scientifici molto importanti in cui Aiom, la società scientifica che rappresento e che costituisce la casa madre degli oncologi medici, è molto presente e attiva.
Ormai siamo ben consapevoli che l’innovazione in oncologia è una certezza e un dato di fatto. E sappiamo anche che gli oncologi medici italiani sono pronti a gestirla. Ad esempio, anche durante la pandemia, la nostra società scientifica ha consentito, con raccomandazioni, linee guida e numerose attività svolte anche nel formato online, che la classe degli oncologi medici proseguisse con il costante e attento processo di formazione. Però abbiamo bisogno di una regia corale: non siamo noi oncologi da soli a governare l’innovazione perché per gestire i nuovi farmaci, le nuove strategie terapeutiche, le nuove diagnosi e l’evoluzione scientifica che avviene ai nostri giorni abbiamo bisogno del supporto sia delle associazioni dei pazienti sia delle istituzioni, in primis il Ministero della Salute e poi l’ente regolatorio italiano, cioè Aifa. Dico questo perché in questi mesi di pandemia si è sviluppata ancor di più l’oncologia di complessità e siamo ormai capaci di individuare, per ogni paziente o per piccoli gruppi, il bersaglio molecolare che ci permette di prescrivere trattamenti nuovi e innovativi.
Le nuove terapie, che sono specifiche e colpiscono cioè soltanto la cellula malata, richiedono però un sistema fortemente interconnesso per effettuare le diagnosi e individuare il target molecolare
Le nuove terapie, che sono specifiche e colpiscono cioè soltanto la cellula malata, a differenza della chemioterapia, richiedono però un sistema fortemente interconnesso per effettuare le diagnosi e individuare il target molecolare. Per questo motivo Aiom si sta muovendo anche su tavoli ministeriali per la diffusione dei sistemi NGS (Next Generation Sequencing) che permettono, attraverso una valutazione genica, di scoprire qual è l’alterazione molecolare, se presente, nella singola patologia. Infine, abbiamo bisogno che tutto questo sistema sia correlato alle indicazioni dell’ente regolatorio per la prescrivibilità dei farmaci.
È importante che l’oncologia italiana non rimanga indietro. L’oncologia italiana, che è stata fondata da Gianni Buonadonna e, per la parte chirurgica, da Umberto Veronesi, ha alle sue spalle una storia che ci ha permesso di essere fra le prime nazioni al mondo, e questo si riverbera positivamente sulla sopravvivenza dei pazienti. A tutt’oggi siamo fra le prime nazioni al mondo come risultati clinici: ad esempio, al recente Congresso ASCO siamo stati rappresentati da ben 8 relazioni orali in plenaria da parte di oncologi medici italiani, che hanno dimostrato la nostra attenzione a recepire tutto quello che la scienza ci sta dando e la nostra partecipazione attiva al processo di costruzione della scienza.
Quello che chiediamo è quindi meno burocrazia, più velocità, più sistemi interconnessi, più diagnosi precise e più indicazioni sui nuovi farmaci. Solo così potremo assicurare a tutti i nostri pazienti la terapia giusta per il singolo paziente.
Dottoressa Mazzoni, la gestione del paziente oncologico è un tema da sempre molto delicato e a maggior ragione con lo tsunami Covid che si è abbattuto sul nostro SSN. Il vostro studio è molto complesso e interessante, quali sono le priorità che ne emergono? Pensate che possano esserci delle ricadute pratiche sul SSN, e in che termini?
I principali risultati dello studio sono soprattutto in termini di policy perché quello che è emerso con la pandemia è il grande ritardo nella prevenzione e nella gestione del paziente oncologico che scontiamo ancora oggi. Questo ci porta, innanzitutto, a riflettere sull’importanza della prevenzione: come attesta l’Ocse, il 40% dei casi di cancro può essere prevenibile, non solo tramite la prevenzione primaria ma attraverso tutti gli strumenti di gestione del paziente, dalla terapia alla tipologia di cura alla diagnostica, che permettono di evitarne gli esiti clinici più sfavorevoli. Prevenzione quindi non solo in termini di prevenzione del rischio ma di prevenzione secondaria o terziaria, per alcune tipologie di tumore. Quindi la prima priorità è investire in prevenzione e farla diventare uno strumento di politica sanitaria di lungo periodo, percepito dai cittadini in questa maniera, utilizzando anche i fondi stanziati dal Pnrr come opportunità economica per ristrutturare, all’interno dell’assistenza territoriale, anche questo elemento della sanità pubblica.
La prima priorità è investire in prevenzione e farla diventare uno strumento di politica sanitaria di lungo periodo, percepito dai cittadini in questa maniera, utilizzando anche i fondi stanziati dal Pnrr
L’altra priorità sono le informazioni, e quindi il rafforzamento, a partire dal Registro dei tumori, di tutti i dati che ci consentono di capire la reale incidenza e prevalenza delle patologie e il loro collegamento con i fattori di rischio.
Un’altra priorità trasversale emersa dal lavoro di ricerca che è alla base del Policy Brief riguarda il rafforzamento degli strumenti di diagnostica avanzata e il Next Generation Sequencing con l’obiettivo di farlo diventare una possibilità di accesso per tutta la popolazione con copertura da parte dei Livelli essenziali di assistenza (Lea). Perché ad oggi il fondo, benché reso strutturale dalla passata legge di bilancio, basta forse per coprire i pazienti di una sola tipologia di tumore, e per i pazienti con tumore al polmone neanche per la totalità. È sicuramente un passo in avanti, ed è importantissimo che sia rifinanziabile attualmente ma l’obiettivo è di farlo diventare davvero una scelta strutturale del nostro sistema.
Fondamentale è anche l’ampliamento e la diffusione (direi quasi, la “pubblicità”) delle reti che si occupano della prevenzione e della gestione dei pazienti, come ad esempio la rete italiana di screening per il tumore al polmone e la rete di senologia per quanto riguarda le donne che convivono con un tumore alla mammella.
Personalmente sono molto soddisfatta della partecipazione degli stakeholders allo studio: abbiamo potuto constatare una partecipazione attiva e costante ai tavoli di lavoro da parte di tutti gli attori coinvolti, e a tutti i livelli, a partire dal Ministero della Salute, con la Direzione della prevenzione sanitaria, alle società scientifiche, alle associazioni di pazienti e fino al Parlamento. Questo appoggio delle istituzioni a livello centrale e a livello territoriale ci fa ben sperare affinché possano esserci delle ricadute pratiche nel SSN, e proprio con questa finalità abbiamo voluto concludere il documento con degli strumenti che siano davvero riconoscibili a livello nazionale, regionale e territoriale, proprio perché sappiamo che le politiche sanitarie devono essere gestite, alla fine, soprattutto dal territorio.
Il 65% dei cittadini si rivolge al privato a causa delle liste d’attesa troppo lunghe nel pubblico. È quanto emerso dall’ultima indagine di Altroconsumo sulla sanità privata, che ha evidenziato come nell’ultimo anno l’81% degli italiani che ha provato a prenotare una prestazione sanitaria o una visita nel Servizio sanitario nazionale abbia avuto difficoltà. Di questi, una parte ha scelto di pagare di tasca propria a fronte di una riduzione dei tempi. Il 5%, invece, ha rinunciato del tutto alle cure.
“Si tratta di numeri significativi: la sanità privata dovrebbe sempre essere una scelta, non un ripiego – ha commentato Laura Filippucci, economista ed esperta di temi sanitari per Altroconsumo –. Le motivazioni possono essere tante: dalla scelta del professionista che seguirà il paziente per l’intero iter a orari più flessibili rispetto al pubblico. Quando però ci si rivolge al privato per una mera questione di tempi significa che il Servizio sanitario nazionale non sta svolgendo bene il suo ruolo”.
Soprattutto, vuol dire discriminare tra chi può permettersi un esborso maggiore e chi invece no.
Oggi il problema delle liste d’attesa è più sentito che mai a causa dello stop delle prestazioni erogate a causa del Covid: il Ministero della Salute ha stimato che nel 2020 siano state rinviati circa 30 milioni di appuntamenti. Per contro, però, è stato stanziato un fondo proprio per permettere un recupero più veloce, anche se non sempre ha portato ai risultati sperati.
L’indagine di Altroconsumo sulla sanità pubblica e gli italiani è stata svolta tra il 5 e il 10 maggio 2022. L’associazione ha parallelamente indagato costi e tempi d’attesa di un campione di cinque prestazioni (elettrocardiogramma, risonanza magnetica della colonna, gastroscopia, ecografia addome completo e visita ginecologica) in 195 strutture private di dieci città italiane: Bari, Bologna, Firenze, Genova, Milano, Napoli, Padova, Palermo, Roma e Torino.
I costi della sanità privata
“Con questa indagine, che ripetiamo periodicamente, vogliamo analizzare come si muove la sanità privata e, allo stesso tempo, fornire al cittadino un’indicazione sulle tariffe medie per le prestazioni più richieste, in modo che possano orientarsi in un mercato che è ancora poco trasparente”, dice Filippucci. L’analisi ha considerato le strutture e non i singoli professionisti che lavorano privatamente nel proprio studio.
Il risultato mostra una fortissima eterogeneità dei costi, anche all’interno della stessa città. “È un dato che ci aspettavamo e che può essere in parte giustificato da alcuni elementi – spiega l’esperta –. Prima di tutto la collocazione: una struttura in centro avrà costi più elevati di una di periferia; poi il prestigio della stessa, legata ai professionisti che vi lavorano o alle macchine utilizzate. Ancora, il tipo di servizi offerti. Per la gastroscopia, per esempio, alcune strutture forniscono una camera di appoggio in cui il paziente può passare le ore successive all’esame. Infine, anche gli orari di apertura più o meno flessibili incidono sul prezzo finale. Tuttavia questo non giustifica alcune differenze molto significative che abbiamo registrato”.
Va detto che in Italia sono circa 12 milioni le persone che beneficiano di un fondo sanitario integrativo: “Alcune tariffe, quindi, potrebbero non essere pagate in toto dal cittadino. Delle strutture che abbiamo analizzato, l’80% ha una convenzione diretta con un’assicurazione o un fondo sanitario”.
Il report evidenzia differenze superiori al 500% nella stessa città: a Milano per una risonanza magnetica alla colonna si spendono dai 95 ai 620 euro (+553%)
Il report di Altroconsumo ha evidenziato differenze superiori al 500% nella stessa città: a Torino una gastroscopia in un centro privato ha una forbice che va dai 132 euro agli 800 (+506%). A Milano per una risonanza magnetica alla colonna si spendono dai 95 ai 620 euro (+553%).
A Napoli, una visita ginecologica può costare 30 euro, oppure 150 (+400%). A Genova, per l’ecografia addome completo si spendono da 47 a 140 euro (+198%).
E le differenze riguardano anche un esame poco costoso come l’elettrocardiogramma: a Bari si va dai 15 ai 60 euro (+300%).
In base alle prestazioni considerate e alle città coinvolte nell’indagine di Altroconsumo, Milano si attesta la più costosa per la sanità privata: i prezzi sono più alti del 171% rispetto a Palermo, che risulta essere la città meno cara della classifica. Seguono Torino (+150%), Roma e Firenze (rispettivamente +48% e +43%).
Le prestazioni analizzate
L’ecografia addome completo è un esame molto richiesto erogato in numerose strutture. Se prenotato tramite il Servizio sanitario nazionale, l’attesa è generalmente lunga (nella stessa inchiesta condotta nel 2018 da Altroconsumo nelle città di Milano, Roma e Palermo, durava in media 50 giorni). Al contrario, nelle strutture private, è possibile sottoporsi all’esame dopo sei giorni. Solo nel 6% dei casi l’attesa supera le due settimane.
In media, la prestazione costa 111 euro, ma i prezzi variano molto: a Roma e Milano si può arrivare a spenderne oltre 200, invece a Napoli il costo scende a 41. In tutte le città analizzate sono state riscontrate differenze di prezzo tra le strutture superiori al 100%.
La gastroscopia può prevedere qualche opzione a pagamento, come la sedazione (può essere compresa o meno nel costo di prenotazione) o una camera d’appoggio post-esame; inoltre, andrebbero aggiunti ulteriori 50-70 euro per la biopsia. L’attesa è dai sei ai nove giorni e il costo medio è di 308 euro (nella precedente rilevazione di Altroconsumo, effettuata nel 2018, era più basso del 12%), ma può aumentare fino a 800 euro.
Le differenze di prezzo riscontrate tra le diverse città e tra una struttura e l’altra della stessa città sono rilevanti: si va da 130 euro di Palermo fino a 800-750-620 euro rispettivamente a Torino, Roma e Milano. Le città più convenienti sono Bari, Napoli e Palermo.
La risonanza magnetica alla colonna vertebrale è tra gli esami più prescritti, ma non tutte le strutture la erogano. In media, l’attesa prima dell’esame è di otto giorni e il costo è di 215 euro (nel 2018 il prezzo medio era più alto: 257 euro).
Per questa prestazione non è raro superare i 600 euro, anche se in diverse città è stata rilevata almeno una struttura in cui il servizio costa meno di 100. Dall’indagine emerge che il costo va dai 51 ai 620 euro. A Palermo, la città più economica, si paga mediamente 119 euro e l’attesa è di 10 giorni. A Milano, la città più cara, la tariffa media è 340 euro e si aspettano quasi due settimane.
Un altro tra gli esami più prescritti è l’elettrocardiogramma, infatti viene offerto da molti laboratori e l’attesa è molto breve (di soli quattro giorni); spesso viene condotto durante la visita cardiologica. Ha un costo generalmente basso, nel 14% dei centri sanitari costa meno di 25 euro, ma si tratta di una tariffa sempre variabile compresa tra i 13 e 88 euro. In media si spendono 39 euro.
Oltre a quattro prestazioni, il report ha considerato anche una visita medica: quella ginecologica, nella quale è soprattutto il professionista a fare la differenza. Nella sanità privata è possibile scegliere da chi essere seguiti in modo continuativo (cosa che non sempre avviene nel pubblico).
In media si attendono sette giorni e si spende attorno ai 70 euro, ma il 16% delle strutture coinvolte (23 su 140) applicano una tariffa inferiore. Solo nel 12% dei casi la visita comprende l’esame periodico del pap test (singolarmente costa in media 34 euro, ma anche in questo caso il prezzo può variare dai 10 agli 80 euro).
A Napoli una visita ginecologica costa in media 77 euro, a Bari 147. A Milano, Napoli e Palermo, si sta sotto i 50 euro.
Quando i costi di pubblico e privato si avvicinano
Se si confrontano i risultati di questa indagine con quelli dell’analisi condotta nel 2018, si nota che solo la gastroscopia prenotata privatamente subisce un notevole aumento di prezzo (+12%), passando da una media di 275 euro a 308.
Rispetto a quattro anni fa, invece, cambia in maniera significativa quanto si paga con il Ssn rispetto alle strutture private: secondo i risultati del 2018, si arrivava a spendere fino a 60 euro a ricetta con il Servizio sanitario nazionale e il costo delle strutture private si avvicinava più frequentemente a quello pubblico.
Grazie all’eliminazione del superticket nel 2020, oggi per una singola ricetta non si paga più di 36 euro e il Ssn non è in nessun caso più caro del privato
Grazie all’eliminazione del superticket nel 2020, oggi per una singola ricetta non si paga più di 36 euro e il Ssn non è in nessun caso più caro del privato. Ci sono però casi in cui i costi risultano simili, ad esempio per un’ecografia dell’addome a Genova, Napoli e Palermo si paga meno di 50 euro nel 6% dei casi (in dieci centri), quando il ticket è di 36,15 euro; per la visita ginecologica in quattro centri di Milano e Napoli (il 3%) si paga meno di 40 euro, quando il ticket è di 21 euro. Ma è soprattutto il costo dell’elettrocardiogramma che, nel privato, si avvicina di più al ticket in termini assoluti: nel 14% delle strutture per questo si spende infatti meno di 25 euro.
Altroconsumo mette a disposizione un servizio online dove è possibile mettere a confronto tutti i costi delle cinque prestazioni considerate nelle 195 strutture dell’indagine.
Margini di miglioramento
In futuro pubblico e privato saranno chiamati sempre più a collaborare, nell’interesse del cittadino e della sostenibilità del Servizio sanitario nazionale. Sebbene non manchino gli esempi di collaborazioni virtuose, in questo momento spesso le strutture che afferiscono a questi due mondi si differenziano per modalità organizzative, gestionali e risorse.
“L’anima della nostra associazione è essere dalla parte dei consumatori, in questo caso dei pazienti – ricorda Filippucci –. Da cittadina, non posso fare a meno di notare come nel privato alcuni aspetti funzionino meglio, per esempio le modalità di prenotazione. Sono sempre più numerose le strutture che mettono online le proprie agende in modo che l’utente, per alcune prestazioni, possa fissare da solo la data e l’orario che preferisce. Sembra una sciocchezza, invece semplifica di molto la gestione della prenotazione. Mi chiedo perché questo non potrebbe essere implementato anche nel pubblico, laddove invece ancora troppo spesso assistiamo al fenomeno delle agende chiuse, pratica ormai vietata per legge da anni”.
“L’intelligenza artificiale è qualcosa di vintage, di molto vecchio”. Ha esordito così Barbara Caputo, professoressa ordinaria al Politecnico di Torino e direttrice di AI-H, l’hub interno sull’intelligenza artificiale.
Una provocazione? Per niente: “Già negli anni ’50 il New York Times intervistava lo psicologo Frank Rosenblatt che costruì una macchina intelligente, un primo algoritmo che cerca di assomigliare al funzionamento dei neuroni del cervello. Si tratta di una macchina che impara con l’esperienza, dagli errori. È la bisnonna degli algoritmi che oggi permettono alle applicazioni del nostro smartphone di funzionare”.
Caputo è intervenuta al panel “Algoritmi e Intelligenza Artificiale: uso, impatti socioeconomici e regolazione”, organizzato da Biennale Tecnologia all’interno del calendario del Festival Internazionale dell’Economia di Torino.
Sebbene di intelligenza artificiale si parli da oltre 60 anni, nell’ultimo decennio le conversazioni attorno a questo tema si sono intensificate, così come la sua applicazione agli ambiti più svariati. “In realtà, quello che oggi ci interessa moltissimo è una parte del machine learning, quella che fornisce informazioni alle macchine”.
L’intelligenza artificiale risolve molto bene problemi binari, la cui risposta si può ridurre a sì/no
Come altri esperti di Ai, anche Caputo non è convinta dell’intelligenza delle macchine: “Abbiamo algoritmi che sono molto bravi a svolgere un compito preciso – afferma – A volte, come quando è richiesta una grande capacità di calcolo, sono più bravi degli esseri umani. Tuttavia, è a noi che quell’operazione richiede intelligenza, non alle macchine”. L’intelligenza artificiale risolve molto bene problemi binari, la cui risposta si può ridurre a sì/no.
“Nel 2011-12 questi algoritmi non riuscivano più a gestire l’enorme quantità di dati che la digitalizzazione diffusa stava producendo”, ha ricordato l’esperta. Ovunque ci sia un sensore che può registrare posizione, traffico, opzioni di acquisto si producono dati digitali. Ecco quindi che il deep learning viene in aiuto a questa elaborazione con algoritmi ad alta capacità in grado di scavare in questa enorme mole di dati da cui si può estrarre informazione. “È questa la vera rivoluzione, spesso paragonata a quella dell’energia elettrica: la rivoluzione industriale ha portato ad automatizzare i processi del fare, con l’intelligenza artificiale nel mondo digitale noi ci stiamo avviando ad automatizzare i processi del capire e del gestire l’informazione”.
Fin qui gli algoritmi possono guidare le nostre scelte, ma la decisione finale spetta ancora a noi: i software ci propongono per esempio prodotti in base a che cosa ritengono ci possa piacere, ma siamo noi a cliccare su Acquista”.
Oggi ci stiamo spostando verso un’intelligenza artificiale che è in grado anche di decidere autonomamente, senza il nostro supporto
Adesso stiamo facendo un passo in più: ci stiamo spostando verso un’intelligenza artificiale che è in grado anche di decidere autonomamente, senza il nostro supporto. “Stiamo entrando nel mondo dell’Ai applicata alle cose – ha spiegato Caputo – Questo significa che l’intelligenza artificiale non si limita a estrarre senso dalle informazioni, ma poi deve essere in grado anche di compiere delle azioni. In ambienti industriali collaborativi uomo-macchina la decisione per esempio non è solo quella di porgere alla persona con cui si sta lavorando uno strumento, o spostare un pacco da un punto all’altro. La decisione è anche quella di proteggere la vita dei lavoratori: se qualcuno si sta avvicinando a una zona potenzialmente pericolosa, l’algoritmo dovrebbe decidere di fermare la macchina o almeno di rallentarla, inviando un segnale di pericolo in modo che ci si possa allontanare”.
Quando ci spostiamo dal mondo digitale a quello reale, dobbiamo affrontare tutti i problemi che riguardano non solo la percezione da parte dell’Ai, ma anche l’azione e dunque bisogna occuparsi anche degli aspetti etici e legali correlati. “La posta diventa quindi più alta e dal punto di vista tecnico è ancora più sfidante – ha affermato Caputo – Naturalmente sentiamo tutto il peso della responsabilità che questa transizione sta portando con sé”.
L’intelligenza artificiale in sanità
La cornice normativa
L’accelerazione che l’intelligenza artificiale ha avuto in questi ultimi anni necessita di una cornice normativa precisa, che tuteli i cittadini e regoli in modo chiaro il funzionamento e la libertà d’azione degli algoritmi. Proprio con questo obiettivo da un paio d’anni l’Europa sta discutendo l’Ai Act.
Alle grandi piattaforme non interessa la nostra identità, ma le nostre preferenze e abitudini
“In economia è importante il concetto di esternalità: alle grandi piattaforme non interessa la nostra identità, ma le nostre preferenze e abitudini – ha affermato Tommaso Valletti, professore di economia presso l’Imperial College Business School di Londra, che è stato anche Chief Economist della Direzione generale della concorrenza della Commissione europea – Se i dati sono già stati ottenuti da persone che sono statisticamente simili a me non posso più proteggermi”. Un esempio di esternalità globale riguarda per esempio il cambio dei termini del servizio, in particolare per quanto riguarda la privacy, che l’applicazione di messaggistica istantanea WhatsApp ha attuato a inizio 2021. “L’Unione europea ha detto che queste norme non si applicheranno ai Paesi protetti dal Gdpr – ha ricordato Valletti – Tuttavia, questo è falso poiché l’algoritmo sarà allenato su banche dati di cittadini americani e asiatici, ma i risultati di tutto questo saranno applicati anche in Europa”.
Un altro esempio riguarda la recente acquisizione di Fitbit, un’azienda che produce smartwatch, da parte di Google: “In Europa gli utenti sono relativamente pochi e si è sottovalutato il problema”, afferma Valletti. Questo infatti, non impedisce che Google testi soprattutto altrove i propri algoritmi per poi applicarli al suo ecosistema, ben più vasto, che impatta sulla vita di ciascuno di noi, europei compresi.
Con il Digital Service Act si è compiuto un passo importante provando a responsabilizzare il mondo online
“Con il Digital Service Act si è compiuto un passo importante provando a responsabilizzare il mondo online – ha affermato Valletti – È senz’altro una strada positiva, ma l’arma rischia di essere smussata dalla mancanza di incentivi”.
La privacy
Per Tommaso Valletti, che è anche professore di economia all’Università di Roma Tor Vergata esperto di concorrenza e regolamentazione, quello che l’intelligenza artificiale ha apportato alla tecnologia non è un destino ineluttabile, bensì il risultato di precise scelte economiche e di policy fatte nel passato. “Questo significa che, anche in futuro, potremo indirizzare la tecnologia in determinate direzioni, se avremo la volontà di farlo”, ha affermato.
Negli ultimi anni alcuni economisti hanno cambiato le loro opinioni a proposito del significato della privacy nel mercato digitale: “Una decina di anni fa eravamo tutti molto convinti del privacy paradox: a parole la privacy interessa a tutti, ma se si vanno a guardare i comportamenti delle persone, si vede che non sono così attente a tutelare i propri dati – spiega Valletti – La conclusione affrettata era che non esistesse un problema di privacy, perché con il loro comportamento le persone ci rivelano che non sono interessate”.
Per utilizzare servizi digitali ci viene richiesta un’autorizzazione spesso vaga: dice per esempio che la società potrebbe condividere alcuni nostri dati con enti terzi. Diverso sarebbe se ci dicessero che i dati condivisi potrebbero farci negare l’accesso al mutuo della casa tra qualche anno
Questo paradosso si è però rivelato falso: “Prima di tutto, perché molti di noi si proteggono nel mondo digitale. Inoltre, la ricerca che era stata fatta in economia comportamentale per arrivare al paradosso della privacy si basava su esperimenti molto semplici che non trovano la loro controparte nel mondo digitale”. Oggi per utilizzare qualunque servizio digitale ci viene richiesta un’autorizzazione che spesso è molto vaga: dice per esempio che la società potrebbe condividere alcuni nostri dati con enti terzi. “Diverso sarebbe se ci dicessero che i dati condivisi potrebbero farci negare l’accesso al mutuo della casa tra qualche anno”, osserva l’economista.
Come difendersi dunque da questi aspetti? “Prima di tutto si potrebbe agire sulla concorrenza – ragiona Valletti – In questo momento le grandi piattaforme sono gratis, quindi la concorrenza, se esistesse, dovrebbe esercitarsi in termini di qualità. E la privacy è un aspetto qualitativo”. Questo è avvenuto con i social network, quantomeno agli albori: “Il primo leader di settore, vent’anni fa, era MySpace – ricorda l’economista – Poi è arrivato Facebook, che ha puntato sulla privacy. Può sembrare paradossale oggi, ma all’inizio l’azienda di Mark Zuckerberg chiese a gruppi di utenti quale fosse il livello di privacy che volevano fosse messo in atti e Facebook si impegnò pubblicamente a mettere in pratica le preferenze degli utenti in tema privacy”.
In qualche anno tuttavia Facebook diventa monopolista e decide di rinnegare l’impegno preso, che non aveva alcun valore legale.
Le asimmetrie informative
“Fino a un certo momento gli economisti sono stati convinti che più informazione potesse migliorare l’efficienza di un sistema – ha osservato Valletti – Tuttavia, esistevano ambiti caratterizzati da asimmetrie informative. Tipicamente, quello bancario, quello assicurativo e quello della salute”. In questi settori, una parte aveva più informazioni dell’altra: “Chi andava a chiedere un prestito in banca, aveva più dati a disposizione rispetto alla banca stessa. Analogamente, chi sottoscriveva una polizza per la salute poteva essere in possesso di informazioni che la controparte non poteva avere. Siamo quindi in un regime di concorrenza, in cui tutte le aziende hanno all’incirca le stesse informazioni, che di solito sono inferiori a quelle che abbiamo noi”.
Con i sensori, la raccolta continua di dati e il nostro comportamento online continuamente tracciato, banche, assicurazioni ed erogatori di prestazioni sanitarie possono sapere molto di chi hanno di fronte
La digitalizzazione inverte completamente questa asimmetria: con i sensori, la raccolta continua di dati e il nostro comportamento online continuamente tracciato, banche, assicurazioni ed erogatori di prestazioni sanitarie possono sapere molto di chi hanno di fronte. “Pensiamo per esempio a Google Fitbit: che cosa succederebbe se un’azienda riuscisse a collegare i dati raccolti da questi sensori prima di sottoscrivere un’assicurazione sulla salute?”
Questo pone un doppio problema: da una parte rovina la concorrenza, perché c’è un’azienda che ha più dati rispetto ai suoi pari. E, dall’altra, non fa gli interessi del cittadino, che si ritrova magari a pagare un premio assicurativo più alto in base al proprio battito cardiaco o al proprio stile di vita. Per noi questo sarebbe lo scenario peggiore, seppur probabilmente il più efficiente. In questo modo infatti ciascuno potrebbe ricevere un’offerta estremamente personalizzata, ma non avrebbe scelta. Dovrebbe accettare quella proposta perché non ne esisterebbero altre.
In questo caso però abbiamo uno strumento a disposizione: “È la politica della concorrenza, in particolare quella sulle fusioni. Purtroppo negli ultimi vent’anni abbiamo consentito quasi tutte le acquisizioni delle Big Tech. L’unica eccezione a mia conoscenza è quella del legislatore inglese, che a fine 2021 ha bloccato per la prima volta un’acquisizione: quella di Giphy da parte di Facebook. Si tratta comunque dell’antitrust inglese e non del regolatore europeo. Una magra soddisfazione”.
Siamo le scelte che facciamo
Sugli algoritmi applicati al mondo del lavoro esistono pochi dati, poiché un’adozione massiva dell’intelligenza artificiale in questo ambito si è vista solo negli ultimi tre anni. “Tuttavia abbiamo un precedente importante: quello dell’automazione – ha ricordato Valletti – Con questa tutto funziona fino agli anni ‘80, dopodiché aumenta di molto i salari delle persone che occupano il vertice della piramide, mentre sostituisce chi svolge compiti ripetitivi. Diminuendo la domanda per quel tipo di lavoratore, questi avrà un salario più basso. Con l’intelligenza artificiale si corre lo stesso rischio, anche se, come ricordavo all’inizio, è una pagina che si scriverà in base alle scelte che verranno compiute”.
Più ottimista Barbara Caputo, che racconta la storia di una ragazza cinese migrata negli Usa: Fei Fei nasce negli anni ‘70 a Pechino e, dopo qualche anno, il padre si trasferisce negli Stati Uniti, per provare a migliorare la condizione della famiglia. Dieci anni dopo si fa raggiungere dalla moglie e dalla figlia. I genitori svolgono lavori molto umili, ma Fei Fei è brava a scuola. Così, a 17 anni, ottiene una borsa di studio per un’università prestigiosa: Harvard.
“Il resto è storia: Fei Fei Li è una delle artefici dell’intelligenza artificiale moderna, colei che è riuscita a portare il mondo delle reti neurali profonde nella visione computerizzata, colei che ha reso possibile tutte le applicazioni basate sull’Ai che oggi abbiamo sul nostro telefonino – ha raccontato Caputo – La sua grande intuizione è stata che, per insegnare all’intelligenza artificiale a “vedere” e a trovare le cose bisognava dare in pasto a queste rete una statistica di dati molto ricca e lei ha costruito tutta l’ontologia e la conoscenza necessaria per riuscire a fornire alle reti questa intelligenza. La mia speranza è che nel gruppo dei salari molto alti ci vadano persone un po’ diverse. Il potere trasformativo dell’Ai e di qualunque rivoluzione tecnologica è quello di sparigliare. Credo che anche in Italia ne avremmo un gran bisogno e mi auguro che succeda sempre più spesso”.
La strategia italiana per l’intelligenza artificiale
Quando sospendere o non prescrivere un farmaco è meglio: l’importanza della deprescrizione. Se ne è parlato a Padova, al workshop promosso nell’ambito delle attività intersocietarie dell’Associazione Italiana di Epidemiologia e della Società Italiana di Farmacologia intitolato “Il de-prescribing: dalle evidenze scientifiche alle esperienze pratiche”, con numerosi ospiti tra cui la professoressa dell’Università di Sidney Danijela Gnijdic.
Nel suo intervento, il professore Ordinario di Farmacologia del Dipartimento di Diagnostica e Sanità Pubblica dell’Università degli Studi di Verona Gianluca Trifirò ha sottolineato come le politerapie nel paziente anziano siano un fenomeno complesso e in aumento, che richiede attento monitoraggio, e come sia frequente l’uso di farmaci inappropriati o con rapporto beneficio-rischio dubbio nell’anziano in real world setting.
“Diverse fonti di Real World Data sono utili per il monitoraggio delle politerapie su scala di popolazione a supporto delle politiche del farmaco e di audit clinici e programmi educazionali – ha sostenuto -. È quindi importante implementare il de-prescribing nella pratica clinica in maniera sistematica ed evidence-based tramite team multidisciplinari, formati da medici di medicina generale, specialisti, farmacologi, farmacisti ed epidemiologi”.
Le linee guida e l’impatto del de-prescribing sul sistema sanitario
“La linea guida offre un aiuto per cercare di favorire il de-prescribing in setting clinici in cui può essere più difficile, impostando raccomandazioni per ottimizzare la cura del paziente con multimorbidità (presenza contemporanea di due o più patologie croniche) e polifarmacoterapia (l’uso contemporaneo di cinque o più farmaci nello stesso individuo), individuando anche delle priorità di cura, tra cui la riduzione del numero di farmaci usati, con conseguente impatto sul Ssn e la redistribuzione delle risorse e i costi – ha affermato -. Il rischio di interazioni ed effetti avversi è infatti elevato e notevole l’impatto sul Ssn in termini di ospedalizzazioni e mortalità”.
Anche se non è un fenomeno esclusivamente legato all’età, la polifarmacoterapia è particolarmente frequente nell’anziano: dalla recente pubblicazione Osmed sull’uso dei farmaci negli anziani emerge che la mediana di uso di farmaci negli ultranovantenni è otto: una piena polifarmacoterapia. Ecco perché è così importante avere una linea guida per la deprescrizione.
Il 4 giugno 2021 è stata pubblicata la Linea guida inter-societaria per la gestione della multimorbilità e polifarmacoterapia
Al documento, che ha preso le mosse dalla precedente revisione sistematica del Nice, risalente al 2016, Multimorbidity: clinical assessment and management, hanno collaborato Società italiana di Medicina Generale e delle Cure primarie (Simg), Società italiana di Medicina Interna (Simi), Società Italiana di Geriatria Ospedale e Territorio (Sigot), Società Italiana di Farmacologia (Sif) e Federazione delle Associazioni dei Dirigenti Ospedalieri Internisti (Fadoi).
“Alla base, la necessità di formulazione di linee guida e di politiche sanitarie in grado di migliorare la gestione di pazienti con elevata complessità clinica, sociale e e assistenziale”, ha detto Zazzara. “Il risultato sono 13 raccomandazioni finali. Più della metà consigliano la riduzione dei farmaci e il ricorso alla deprescrizione”.
I punti centrali della linea guida:
Incrementare la formazione professionale dell’operatore sanitario riguardo la deprescrizione
Migliorare la collaborazione tra gli operatori sanitari e sociali e tra ospedale e territorio per favorire la continuità delle cure
Favorire l’educazione e la consapevolezza del paziente e del caregiver alla deprescrizione, il self management e l’autodeterminazione del paziente e la goal oriented care
Sviluppare tecnologie e sistemi per la condivisione delle informazioni socio sanitarie
Costruire piani strategici nazionali di ricerca su multimorbilità, polifarmacoterapia e deprescrizione
Esperienze di de-prescribing in Italia
La seconda sessione dell’incontro è stata dedicata alle esperienze di de-prescribing in Italia, in un confronto tra figure coinvolte e stakeholder, a partire dal medico specialista ospedaliero, rappresentato dal geriatra Stefano Volpato dell’Università di Padova. “L’ospedalizzazione è un fattore di rischio per la polifarmacoterapia, quindi noi medici ospedalieri dobbiamo assumerci una parte di responsabilità – ha dichiarato -. Il primo concetto tipicamente geriatrico su cui ragionare è l’uso sistematico e pedissequo delle linee guida malattia specifiche, che nell’anziano è pericoloso e poco utile. Il risultato che otteniamo è una lista interminabile di farmaci che vengono prescritti al paziente perché curano la malattia ma non guardano al contesto: ben venga allora la linea guida sulla deprescrizione per cercare di scardinare un impianto che tiene conto della singola patologia piuttosto che del paziente nel suo complesso”.
Il secondo problema evidenziato da Volpato è l’aderenza ai farmaci: “Se non si procede alla fase di prioritarizzazione, che deve essere responsabilità del medico e va fatta da noi, la fa in modo casuale il paziente anziano”.
“Bisogna quindi chiedersi se la prescrizione sarà seguita dal paziente, entrando così nel concetto della continuità delle cure che in ambito geriatrico è fondamentale”, ha spiegato lo specialista. Quanto alle ragioni che favoriscono la mancanza di aderenza alla terapia, la solitudine, intesa come assenza di un caregiver, bassi livelli di istruzione e numero dei farmaci da assumere.
“Non è solo un tema di riduzione, bensì di dare i farmaci giusti: non c’è solo l’overuse ma anche l’underuse – ha precisato Volpato -. Lo dico contro una forma di ageismo: vedo pazienti già con frattura che non fanno prevenzione per l’osteoporosi. Se anche prende altri farmaci, in questi casi devo dargli qualcosa: va benissimo la deprescrizione ma non va confusa con il togliere perché bisogna scendere sotto la soglia critica dei cinque farmaci”.
Com’è possibile migliorare l’aderenza? “Agendo sulla polifarmacoterapia (de-prescribing), riducendo la complessità del regime farmacologico e terapeutico e facendo capire ai pazienti cosa stanno prendendo; quando non in grado, spiegandolo al loro caregiver”.
Le conclusioni:
L’ospedalizzazione è un fattore di rischio per politerapia
L’applicazione sistematica delle linee guida malattia specifiche è difficilmente applicabile e rischiosa nel paziente geriatrico
La polifarmacoterapia si associa alla riduzione del livello di aderenza alla terapia
Ricognizione e riconciliazione terapeutica durante il ricovero in ospedale come strumento per migliorare l’appropriatezza prescrittiva e ridurre la polifarmacoterapia
Coinvolgimento ed educazione del paziente per migliorare l’aderenza alla terapia prescritta nel tempo
Il punto di vista del farmacologo clinico è stato espresso da Luca Gallelli, professore dell’Università di Catanzaro, una delle ancora poche realtà del Paese in cui è attivo un ambulatorio di deprescrizione. “Da anni sentiamo parlare di questi argomenti, ma in concreto è cambiato poco”. Cosa serve? “Una figura che faccia da punto di riferimento, da snodo: il farmacologo clinico o il geriatra, ma probabilmente nella gestione multidisciplinare non bisogna dimenticare la figura del medico di medicina generale, che di fatto, secondo i tanti pazienti che afferiscono all’ambulatorio, non svolge quel ruolo di coordinamento oggettivo che dovrebbe essere dato dalla figura clinica”.
Un’altra testimonianza è arrivata dalla responsabile della Farmacia ospedaliera dell’AUSL Ferrara Elisa Sangiorgi. Una situazione particolare, ha rimarcato, visto che l’indice di vecchiaia della zona è il quinto più alto in Italia e che in generale quello dell’Emilia-Romagna è il terzo in Europa. Inoltre, ha affermato, la situazione sociale è complessa, con bassa densità abitativa e problematiche socioeconomiche e caratterizzata da iperprescrizione di numerose molecole inappropriate. “Come da fotografia scattata con l’Atlante delle disuguaglianze sociali nell’uso dei farmaci per la cura delle principali malattie croniche. Quasi che il farmaco potesse lenire altre situazioni”.
La farmacista ha quindi illustrato le azioni di miglioramento avviate, a partire dall’azione informativa (reportistica) e incontri con Nuclei di cure primarie e medici di medicina generale e con i medici ospedalieri. Sono stati anche coinvolti nell’attenzione al deprescribing i reparti dei tre ospedali del territorio, in particolare per omega3, statine in prima linea nel grande anziano e inibitori di pompa protonica (Ppi) solo se indicati.
La voce del medico di medicina generale è stata affidata a Gerardo Medea della Simg, che ha posto l’accento sul carico di lavoro: “Oltre gli ottant’anni la frequenza media di accessi ai nostri ambulatori è fra 23 e 25 all’anno. Nel nostro caso non c’è un’équipe: si tratta di prendere decisioni istantanee da soli. Ci danno una mano di solito geriatra, internista, diabetologo e cardiologo ma spesso e volentieri gli specialisti aggiungono farmaci e a noi tocca cercare di togliere”.
Altro punto toccato da Medea, la comunicazione: “Abbiamo sbagliato un po’ tutti. Ad esempio, si pensa comunemente che il gastroprotettore faccia bene e si possa prendere sempre, ma sappiamo che non è così”.
Il medico di medicina generale prende spesso decisioni senza possibilità di consulti
Nella sua esperienza, i farmaci cui prestare attenzione, oltre a quelli delle linee guida, sono oppioidi per il dolore (cronico), lassativi, erbe, ipnotici, alcuni Fans e sulfaniluree. E gli ambulatori di deprescrizione? “Se il medico di medicina generale avesse il tempo, l’organizzazione e la cultura, potrebbe essere fatta tranquillamente anche nel rapporto diretto col paziente, senza la necessità di uno spazio dedicato, pur con tutta la multidisciplinarietà che questa azione richiede”.
Il parere del cittadino è stato illustrato da Sabrina Nardi, consigliera e cofondatrice di Salutequità: “Ai temi trattati vorrei aggiungere l’importanza della qualità di vita e, se parliamo di anziani, dell’autonomia e dell’autostima”. Nardi ha riportato anche le conseguenze della pandemia: “Vuoi per la preoccupazione del contagio, soprattutto nella prima fase, o per la riduzione delle opportunità di prenotazione delle prestazioni, si è verificata una diminuzione importante nell’aderenza terapeutica per patologie di cui ci dobbiamo preoccupare, come quelle cardiovascolari e il diabete, con sicure ricadute nel medio-lungo termine. Questo non vuol dire che i pazienti siano stati abbandonati, ma che si è perso un contatto più diretto e costante che si sta recuperando ma ancora non è arrivato a livelli ottimali”.
Soluzioni? “No ai messaggi discordanti e il miglioramento dei sistemi informativi integrati che è atteso grazie ai fondi del Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza. L’aderenza alle cure è un fattore qualificante per il paziente, per la famiglia e per il sistema, perché vuol dire che si sta investendo correttamente le risorse sia economiche che umane e in termini di miglioramento degli esiti di salute – ha detto -. Anche il Piano nazionale della cronicità lo vede come asset strategico, ma, come spesso accade nel nostro Paese, gli atti non sono sufficienti per far sì che si realizzino i cambiamenti auspicati. Il Piano resta troppo sulla carta e per il mero recepimento formale in certe regioni ci sono voluti oltre due anni: una strategia che va ripresa in mano”.
La possiamo riassumere così la parabola del Testo Unico sulle Malattie Rare, e la gestione in generale di questi pazienti nel sistema sanitario nazionale.
Ad oggi, infatti, non sono ancora stati approvati i decreti attuativi del Testo Unico Malattie Rare (legge n. 175 del 2021),“Disposizioni per la cura delle malattie rare e per il sostegno della ricerca e della produzione di farmaci orfani”, approvato a novembre 2021. Che è solo uno degli ostacoli che si frappongono fra i malati rari e il loro diritto a godere di un’assistenza sociosanitaria efficiente.
Il Testo Unico, infatti, è un traguardo normativo importante per i pazienti rari, ma che per essere messo in pratica ha bisogno dei decreti. Altrimenti rimane una bella norma, inattuata. Come ce ne sono tante nel nostro Paese, che brilla in fatto di produzione normativa, anche di alto livello, e scarseggia nell’applicazione e nel reperimento delle risorse per applicarla.
Nell’Unione Europea, una malattia rara è definita tale quando interessa cinque persone su 10.000. Ad oggi sono state identificate tra le 7000 e le 8000 malattie rare.
I malati rari nel nostro paese sono circa due milioni, e ogni anno vengono registrati circa 19.000 nuovi casi.
I malati rari nel nostro paese sono circa due milioni, e ogni anno vengono registrati circa 19.000 nuovi casi
Parliamo quindi di un bacino di utenti/pazienti considerevole, per il quale occorre ottimizzare sia la presa in carico sia il percorso diagnostico, e tutta l’assistenza sociosanitaria, dall’ospedale, al territorio, al domicilio. Il malato raro non è solo un malato cronico, ha esigenze diverse (da paziente a paziente, anche per la stessa patologia), ha necessità uniche e non standardizzabili come invece può essere per le altre patologie croniche non rare.
Il Testo Unico rappresenta, più che un traguardo, un punto di partenza. Si prevede il potenziamento e il riordino della Rete nazionale delle malattie rare (già istituita con legge n. 279/2001); il Piano diagnostico terapeutico assistenziale personalizzato redatto dai Centri di riferimento individuati secondo la legge n.279/2001; l’aggiornamento dell’elenco delle malattie rare; l’immediata disponibilità dei farmaci prescritti per l’assistenza dei pazienti affetti da una malattia rara. Nasce poi il Fondo di solidarietà per malati rari e si prevede l’istituzione del Comitato nazionale per le malattie rare; il Piano nazionale va approvato ogni 3 anni; si determina il finanziamento della ricerca sulle malattie rare e dello sviluppo dei farmaci orfani con il potenziamento del fondo nazionale a carico del Ssn. Per completare questo importante processo servono i decreti attuativi, ma occorre agire anche ad altri livelli per migliorare l’assistenza sanitaria delle persone con malattie rare.
Ne abbiamo parlato in una Live dedicata, insieme a Paola Binetti, Senatrice, membro XII Commissione Affari Sociali e presidente dell’Intergruppo Parlamentare per le Malattie Rare; Domenica Taruscio, Centro Nazionale Malattie Rare, Istituto Superiore di Sanità (Iss) e Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttrice Osservatorio Malattie Rare (Omar)
Il nodo dei decreti attuativi
Da novembre 2021 ad oggi non è stato approvato nemmeno uno dei decreti attuativi utili per applicare in modo concreto il Testo Unico. Sono numerosi gli aspetti che vanno chiariti: come saranno i PDTA, come si potrà attingere alle risorse del fondo sociale messo a disposizione delle famiglie, in che modo le varie associazioni potranno essere rappresentate al tavolo tecnico, in che modo i ricercatori indipendenti o le case farmaceutiche potranno attingere alla ricerca. La legge formula delle proposte a questi grandi interrogativi, ma serve questo ulteriore passaggio affinché le soluzioni si concretizzino.
“Come dice il nome – afferma la Senatrice – si tratta di decreti che attuano ciò che una legge quadro afferma come principio, perché non basta enunciare il principio, ma bisogna indicare anche la modalità di come ci si procura una certa cosa e come la si deve assumere, quali sono le variabili. Una legge quadro è una legge di indirizzo, e questa del Testo Unico è una buona legge nonostante alcune piccole ombre, ma mentre il Parlamento ha fatto la sua parte (ruolo legislativo), dal punto di vista del potere esecutivo mancano ancora le azioni concrete che rendono possibile passare da un riconoscimento di un diritto al fatto di poter esigere questo diritto”.
Da novembre 2021 ad oggi non è stato approvato nemmeno uno dei decreti attuativi utili per applicare in modo concreto il Testo Unico
In concreto, i malati rari da questa legge al momento non hanno ottenuto nulla. Non hanno risolto nessun problema.
Inoltre, andrebbe rivisto il piano nazionale delle malattie rare, fermo al 2016, il cui aggiornamento permetterebbe di rendere concreti i processi lungo i quali muoversi per ottenere tutti questi nuovi obiettivi. “Ad oggi la situazione è questa – riassume Binetti – si sono fatte delle promesse, ma quelle promesse non possono essere mantenute e a breve scade il termine entro cui avrebbe dovuto essere pubblicato l’ultimo dei decreti attuativi; in questo modo la norma diventa inapplicabile; spesso vengono usate come giustificazioni il COVID o la guerra in Ucraina, ma queste situazioni non possono spiegare l’inerzia del Ministero della Salute su questo fronte”.
A questo proposito lo scorso 20 giugno, in occasione della Giornata internazionale della Distrofia muscolare Facio-Scapolo-Omerale, una malattia rara, la senatrice Binetti ha sottolineato “i limiti di una legislatura che, pur avendo approvato all’unanimità due leggi, tutto sommato buone, quella sulla Disabilità e quella sulle Malattie rare, non riesce a renderle operative per mancanza dei decreti attuativi”.
Il sostegno alla ricerca per le malattie rare
Uno degli aspetti più delicati della questione riguarda la ricerca di nuove cure per le malattie rare: una sfida poco appetibile per Big Pharma perché riguarda numeri piccoli di pazienti, ma molto costosa per il pubblico. Come si può quindi incentivare la ricerca no profit in un settore così complesso come le malattie rare?
“Negli ultimi anni in realtà l’attrattività della ricerca clinica nelle malattie rare è aumentata – spiega la Dottoressa Taruscio – sia a livello europeo sia a livello nazionale: il settore pubblico e privato hanno sviluppato una capacità di studio, organizzandosi come un network di ricercatori a livello internazionale. Ma quello che manca sono i finanziamenti”.
Il Testo Unico, all’articolo 12, cita in effetti gli incentivi fiscali per la ricerca: ai soggetti pubblici o privati che svolgono attività di ricerca o che finanziano progetti di ricerca sulle malattie rare o sui farmaci orfani è concesso, a decorrere dall’anno 2022, un contributo, nella forma di credito d’imposta, pari al 65% delle spese sostenute per l’avvio e per la realizzazione dei progetti di ricerca, fino all’importo massimo annuale di 200.000 euro per ciascun beneficiario, nel limite di spesa complessivo di 10 milioni di euro annui.
Negli ultimi anni in realtà l’attrattività della ricerca clinica nelle malattie rare è aumentata
Ma anche qui, a causa del ritardo dei decreti attuativi, è tutto fermo: entro sei mesi dall’entrata in vigore del Testo Unico (quindi siamo già fuori tempo massimo) i ministeri della Salute, dell’Economia e della Ricerca avrebbero dovuto approvare i criteri per accedere a questi fondi.
“Le premesse ci sono tutte, ma l’Italia è famosa nel mondo per realizzare leggi o decreti innovativi e poi non concretizzarli. L’articolo 12 del Testo Unico è importante perché gli incentivi fiscali nella ricerca sono cruciali. Ci si augura che l’azione sinergica del parlamento e del governo sia veramente vincente”, ha detto l’esperta ISS.
Oltre il testo unico, le priorità di oggi dei malati rari
Al di là di questa normativa tanto attesa (e per il momento inapplicata) ci si chiede quale sia la situazione di oggi dei malati rari, dal punto di vista della presa in carico e della gestione in generale.
“Dobbiamo intanto fare i conti con la realtà del momento – ha detto la direttrice OMAR- la legislatura attuale sta terminando, quindi abbiamo un orizzonte temporale un po’ più limitato. Detto questo, possiamo recuperare se ci attiviamo per tempo. Il decreto tariffe dei ‘nuovi LEA’ (approvati nel 2017) non è stato ancora emanato, è fermo in Conferenza delle Regioni, perché le risorse sono scarse e tutto questo sta bloccando una riforma che ha ormai cinque anni.
Inoltre, per le patologie soggette a esenzione, non tutte le Regioni avevano il codice d’accesso e questo ha creato dei divari in termini di accessibilità alle cure; senza contare che ci sono pazienti che pagano di tasca propria gli ausili, anche avanzati. Andrebbe quindi fatto un aggiornamento in questo senso, che è già pronto, ma appunto è tutto bloccato in Conferenza delle Regioni.
E ancora, non si riesce ad aggiornare il panel dello screening neonatale, che è fermo da molto tempo. Ci sarebbero delle malattie che avrebbero urgenza di entrare nello screening, ma per fare questo occorre aggiornare i LEA, che però non si possono aggiornare perché non sono in vigore!”
La mancata emanazione del decreto tariffe dei nuovi LEA (approvati nel 2017) è un ostacolo importante per molti aspetti
Quello che si auspica è che almeno due dei decreti attuativi del Testo Unico possano essere approvati prima della fine della legislatura, tra cui quello che dovrebbe formare il Comitato Nazionale, perché consentirebbe di attivare già oggi un ponte con la prossima legislatura.
Anche il decreto per determinare i criteri di accesso al fondo da un milione di euro sarebbe importante: ci sono famiglie che hanno dovuto rinunciare al proprio lavoro per stare dietro ai figli con malattie rare e in generale le famiglie hanno bisogno di supporti economici per andare avanti nella gestione del congiunto con una malattia rara.
La politica, al netto dei decreti attuativi per il Testo Unico, ha comunque qualche arma a disposizione per migliorare la situazione: “Ci stiamo orientando su tre binari – sottolinea la Senatrice Binetti – il primo riguarda la legge di bilancio (qui potremo disporre di risorse ad hoc); il secondo è l’intervento che il Ministro della Salute ha promesso di fare cioè il raggiungimento degli obiettivi del PNRR che dovrebbero scadere alla fine di giugno, sul tema del DM 71 che tratta la medicina territoriale: si stanno valutando possibili case della salute e di comunità e ospedali, e stiamo lavorando affinché i pazienti di malattie rare possano trovare un centro che forse non sarà così completo e specialistico come dovrebbe, ma sarà un centro reale; la terza cosa su cui ci stiamo attivando ha un valore relativo: lavorare su ogni disegno di legge e su ogni decreto, per riuscire a portare a casa qualche risultato. Ottenere l’aggiornamento dei LEA è fondamentale, stiamo parlando dei livelli essenziali di assistenza, e questo è indispensabile per stabilire un nuovo patto di fiducia coi cittadini”.
L’assistenza domiciliare integrata per i malati rari
Se è vero che il PNRR rappresenta un’opportunità straordinaria per i malati rari, è altrettanto vero che ad oggi non si sa ancora bene come saranno utilizzati questi fondi per questi pazienti.
Ad esempio, a leggere le milestone del PNRR ci si chiede se i malati rari siano ricompresi negli obbiettivi dedicati all’assistenza domiciliare: si parla di poter curare a domicilio almeno il 10% degli over 65, ma i malati rari nel 60% dei casi sono bambini o minori.
Oltre al discorso finanziamenti, occorre fare i conti con la possibilità di digitalizzare in modo efficace il SSN: la condivisione dei dati è la base per poter erogare in modo sensato l’assistenza sanitaria, sia per la telemedicina, sia per tutti gli altri servizi, anche quelli erogati in presenza. “Sarebbe importante poter connettere i registri di patologia – riprende Ciancaleoni Bartoli – con quelli di AIFA e quelli delle sperimentazione cliniche, per fornire un’assistenza completa, erogare una presa in carico efficiente e dare la possibilità di partecipare a sperimentazioni cliniche, che spesso per i pazienti rari rappresentante le uniche alternative terapeutiche”.
Se è vero che il PNRR rappresenta un’opportunità straordinaria, ad oggi non è ancora chiaro come questi fondi saranno utilizzati per le malattie rare
Ma c’è anche tutto il tema della telemedicina, che per i malati rari potrebbe fare davvero la differenza, visto che molti abitano lontano dai centri di riferimento. Il PNRR punta a gestire 200.000 pazienti con la telemedicina, ma non si specifica quali pazienti avranno diritto rispetto agli altri, e cosa sono 200.000 pazienti a fronte dei milioni di pazienti cronici del nostro paese?
Per quanto riguarda la condivisione dei dati: “I dati li abbiamo – commenta Taruscio – ma il problema è che le varie fonti non collaborano fra di loro, l’interoperabilità nel nostro paese non funziona. Per questo ci vogliono investimenti. In Italia disponiamo di registri specifici di patologie rare tramite il portale RegistRare, dove si raccolgono dei dati dettagliati per ogni patologia, perché non basta il dataset minimo: se si vuole fare uno studio di eziopatogenesi della malattia servono informazioni più dettagliate”.
Il problema della transizione dall’età pediatrica a quella adulta
Come detto, nella maggior parte dei casi i malati rari sono bambini. E l’assistenza si è molto sviluppata in riferimento alla popolazione pediatrica. Ma quando il bambino diventa adulto, si assiste a salto nel buio: “Quando si raggiunge la maggior età – sottolinea Bartoli- si perdono tutti i diritti e si deve fare tutto da capo”.
Per Taruscio “su questo tema il Testo Unico è molto chiaro e chiede che sia garantito un percorso strutturato di transizione dall’età pediatrica all’età adulta. Ad oggi questo percorso è incerto: spesso i pazienti adulti continuano ad essere curati negli stessi centri pediatrici, perché non ci sono centri adibiti ai soli adulti. E questo perché il medico dell’adulto non è sempre preparato ad avere in carico pazienti con una patologia che prima era esclusivamente pediatrica. Occorre adibire strutture per adulti con medici preparati su queste malattie rare e questo richiede anche formazione dei medici continua e non un corso singolo”.
Ad oggi il percorso dall’età pediatrica a quella adulta è incerto ma il Testo Unico richiede che sia garantito un passaggio ben strutturato
E su questi aspetti la direttrice di OMAR è piuttosto tranchant: “C’è una cosa che non si può fare coi fondi del PNRR e che invece sarebbe stata molto utile: la formazione e l’assunzione dei medici”.
In conclusione, quest’ultima legislatura ha avuto il merito di approvare una legge molto attesa e di aver acceso i riflettori su molte problematiche che affrontano ogni giorno le persone con malattie rare. Ma non è sufficiente. In un sistema sanitario universalistico come il nostro, a ogni paziente dovrebbero essere garantite cure e assistenza sanitaria. Anche ai malati rari.
Acquistare valore, come fare? Si può prendere esempio dal programma Mitmeva dell’Hospital Clínic di Barcellona (HCB), un progetto con numerosi aspetti di innovatività, a partire dall’essere stato co-finanziato con fondi europei.
Mitmeva, che sta per Programa para el Manejo Integral Transversal Multidisciplinar de la Estenosis Valvular Aórtica, cioè Programma per la Gestione Multidisciplinare Trasversale della Stenosi della Valvola Aortica, coordinato dalla dottoressa Marta Sitges, direttrice dell’Hospital Clínic, e il supporto della società di consulenza Incotec, è un programma di Appalti Pubblici Innovativi promosso dal Dipartimento della Salute e finanziato dal Fondo Europeo di Sviluppo Regionale (Fesr).
A un anno di distanza dal lancio, abbiamo analizzato le caratteristiche e i profili più interessanti dell’iniziativa, anche in un’ottica di eventuale riproposizione nel nostro Paese, con Giuditta Callea, Associate Professor of Practice di Government, Health and Not for Profit e coordinatrice dell’Osservatorio sul Management degli Acquisti e dei Contratti in Sanità (Masan) di SDA Bocconi School Of Management, e Claudio Amoroso, membro del direttivo Federazione delle Associazioni Nazionali degli Economi e dei Provveditori (Fare).
In cosa consiste il progetto Mitmeva
La stenosi della valvola aortica è una malattia degenerativa che provoca un restringimento della valvola aortica che ne impedisce l’apertura. Ciò fa sì che il flusso sanguigno dal cuore all’aorta e al resto del corpo sia ridotto. I sintomi che compaiono sono riassunti in uno scompenso cardiaco che mette in pericolo la vita del paziente. L’unico trattamento possibile è stata la sostituzione valvolare per via chirurgica, opzione non percorribile per i pazienti giudicati inoperabili o a rischio operatorio troppo elevato, fino al 2007 quando è arrivata sul mercato una nuova valvola biologica impiantata con approccio percutaneo. Con l’obiettivo di ottimizzare le risorse disponibili adottando un nuovo modello di assistenza globale, trasversale e multidisciplinare in grado di migliorare la qualità e l’efficienza della gestione clinica dei pazienti è stato disegnato e lanciato il progetto pilota Mitmeva.
Il progetto prevede 13 nuove azioni che si esplicano nelle diverse fasi del processo di gestione dalla patologia (diagnosi, valutazione e somministrazione del trattamento e follow-up), organizzative (Heart Team e approccio multidisciplinare), tecnologiche (software di pianificazione) e di acquisti innovativi.
Profili di innovatività: dal focus sulla gestione del malato ai finanziamenti europei
Professoressa Callea, come possiamo inquadrare il progetto pilota implementato dall’HCB e i principali vantaggi?
Si tratta di un progetto estremamente innovativo, avviato dal primo ospedale spagnolo secondo il World’s Best Hospitals 2021 di Newsweek, secondo nel ranking del 2022, che ha un Dipartimento di Innovazione molto attivo ed esperto di Health Technology Assessment (HTA) e che ha sperimentato una modalità innovativa per poter rispondere a un proprio bisogno. L’esigenza faceva riferimento a una specifica patologia, la stenosi aortica valvolare severa, per la quale si pone un problema di referral del paziente: spesso la malattia non viene diagnosticata per mancanza di esperienza e competenza da parte dei Medici di medicina generale e degli specialisti. Di conseguenza, i pazienti si aggravano e arrivano all’ospedale tardi; inoltre di frequente, a seconda che arrivino a un cardiologo o a un cardiochirurgo, il percorso di cura è diverso.
L’ospedale, innanzitutto, ha avviato un gruppo di lavoro per mappare le problematiche legate al modello di diagnosi e cura e individuare difficoltà e colli di bottiglia. Successivamente, ha individuato alcune linee di azione finalizzate a portare valore ai pazienti e migliorarne la gestione. Questo, con impatti diversi: alcuni hanno comportato una riorganizzazione interna, e quindi un’innovazione organizzativa; altri una riorganizzazione esterna, con il coinvolgimento della comunità e del territorio di riferimento. Altre misure hanno riguardato l’acquisto di materiali e servizi annessi, ma di base con questo progetto vediamo il passaggio dall’idea di acquisto di un bene – la valvola cardiaca – a quella dell’acquisto di un servizio integrato che possa rispondere al bisogno di curare al meglio i pazienti.
È stato, inoltre, sempre mantenuto un confronto aperto con il mercato. L’ospedale ha fatto una consultazione preliminare di mercato, alla quale alcuni produttori di valvole hanno aderito, due dei quali hanno poi partecipato alla gara. Il basso numero di competitor evidenzia il fatto che una gara di questo tipo è sfidante anche per il mercato.
L’HCB vanta una esperienza consolidata in tema di HTA e una elevata propensione a considerare le evidenze di costo-efficacia nel processo decisionale
L’HCB vanta una esperienza consolidata in tema di HTA e una elevata propensione a considerare le evidenze di costo-efficacia nel processo decisionale. E, in effetti, uno degli obiettivi del progetto è di raccogliere evidenze che possano consentire di fare una valutazione in questo senso: infatti, è previsto il monitoraggio degli esiti e del livello dei costi sostenuti per il trattamento dei pazienti, con il fine ultimo di realizzare una analisi di costo-efficacia e di costo-beneficio. Il tema della misurazione è tenuto in considerazione anche da un altro punto di vista: l’ospedale ha infatti previsto il monitoraggio nel tempo di alcuni indicatori di performance, con conseguente raccolta informativa e alimentazione di banche dati.
Un ulteriore aspetto fondamentale è il fatto che si sia trattato di un pilota finanziato in parte dall’ospedale e in parte con fondi europei. L’ospedale ha partecipato a un bando ed è risultato aggiudicatario di un finanziamento nell’ambito del Fondo europeo di sviluppo regionale (Fesr). Uno degli elementi chiave, quando si accede a queste tipologie di finanziamento, è la dimostrazione della scalabilità del progetto. Questo significa che un obiettivo non secondario del programma è dimostrare la replicabilità del progetto ad un livello organizzativo più alto rispetto al singolo ospedale.
Tra gli elementi cardine del progetto Mitmeva ha citato il tema del valore: cosa vuol dire per Lei e come muoversi in questa direzione?
Secondo la definizione classica di Michael Porter, il valore è definito come l’esito clinico conseguito per ciascun dollaro investito. Le risorse sono impiegate in maniera efficiente quando viene prodotto il livello più alto possibile di esito per il paziente.
Noi sappiamo che, a fronte di bisogni tendenzialmente infiniti, perché la popolazione cresce, invecchia e presenta un’incidenza sempre maggiore delle cronicità, le risorse per la sanità, soprattutto in un Servizio Sanitario Nazionale che si sostenta grazie alla tassazione generale, sono destinate a diminuire come conseguenza della diminuzione della quota di popolazione nella cosiddetta fascia attiva, ovvero in età da lavoro. Questo divario crescente tra bisogni e risorse disponibili pone un tema di sostenibilità della spesa, oltre al fatto che ovviamente i progressi della medicina, che allungano la vita, comportano in prospettiva delle spese sanitarie che saranno maggiori per definizione. In questo contesto, è del tutto evidente che si debba trovare una modalità per facilitare l’ingresso sul mercato e l’uso di tecnologie che portano valore al paziente e al sistema.
Questo concetto è stato portato per la prima volta in maniera formale nel nostro Paese dal Patto per la salute 2014-16 che ha introdotto l’idea che il SSN deve migliorare la propria capacità di acquisire le tecnologie sulla base del valore che generano. Da qui sono derivate negli anni successivi la definizione e poi l’implementazione – sebbene non ancora pienamente operativa – del Programma nazionale di HTA dei dispositivi medici, che è stato disegnato con il contributo di tutti gli stakeholder riuniti nel Tavolo per l’Innovazione. Il Programma prevede che, in futuro, gli acquisti di tecnologie sanitarie verranno fatti sulla base di logiche di costo-efficacia.
Per i dispositivi medici la questione è che noi, oggi, acquistiamo tecnologie sanitarie che porteranno il loro beneficio nel medio e lungo periodo. Saremo in grado di acquistare valore quando riusciremo a considerare benefici che si potranno verificare al di fuori dell’anno fiscale
Per i dispositivi medici la questione che ruota intorno al concetto di valore è che noi, oggi, acquistiamo tecnologie sanitarie che porteranno il loro beneficio nel medio e lungo periodo. Saremo in grado di acquistare valore quando riusciremo a considerare benefici che si potranno verificare al di fuori dell’anno fiscale. Questa considerazione porta ad un secondo problema connesso con il tema del valore dei dispositivi medici: per acquistare valore, inteso come esito per i pazienti, noi dobbiamo migliorare la nostra capacità di misurare e monitorare nel tempo gli esiti dei pazienti. Da questo punto di vista, l’auspicio è che il Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza non solo inietti risorse economiche nel sistema ma favorisca un cambiamento culturale a favore della digitalizzazione di cui il value-based procurement possa beneficiare in maniera sostanziale.
Da ultimo, io credo che i professionisti sanitari e le Amministrazioni debbano interrogarsi su cosa è per loro il valore. Non solo, penso anche che ci debba essere una sorta di comunione di intenti tra i diversi livelli: ciò che è valore per il decisore pubblico, deve essere comunicato e trasferito a chi si occupa di acquisti. Finora chi si occupa di acquisti è stato sensibilizzato sui risparmi da conseguire. Finché i buyer non riceveranno un mandato forte ad acquistare valore, probabilmente faranno fatica a mettere in atto delle logiche di acquisto di valore che potrebbero sì nascere, ma in maniera sporadica. Sarebbe più semplice che questo tipo di approccio fosse messo a sistema tra i diversi livelli, da quello regionale a quello del professionista.
Pensa che in Italia si potrebbe prendere spunto dall’esperienza di Barcellona?
Premesso che l’esperienza di Barcellona è stata avviata solo di recente e non ne conosciamo ancora i risultati a un anno, penso sicuramente che le centrali di committenza e le aziende ospedaliere del nostro Paese possano trarre utili spunti da questo progetto. Innanzitutto, le regioni dovrebbero considerare la possibilità di progetti cofinanziati: ritengo fondamentale scandagliare opzioni e fondi disponibili per avviare dei progetti pilota quale quello avviato dall’HCB, avendo cura di strutturare opportunamente i propri programmi operativi.
Un secondo elemento a mio avviso molto interessante è la presa in carico del paziente: sarebbe molto meglio ragionare in questi termini anziché in termini di silos di spesa. Oggi noi siamo afflitti da questo meccanismo in base al quale l’incremento di spesa su uno specifico capitolo, che produce benefici su altri capitoli, non viene conteggiato. La logica di considerare la patologia nel suo complesso e seguire il paziente lungo tutto il suo percorso potrebbe portare a sperimentare anche nuove modalità di rimborso.
La digitalizzazione è fondamentale perché può contribuire ad aumentare la nostra capacità di mettere a sistema i dati sanitari
Infine, ha grande valore il fatto di essersi interrogati su alcuni indicatori di performance da tenere monitorati e di aver previsto l’implementazione di banche dati a questo scopo. Abbiamo l’esigenza forte di tenere sotto controllo l’esito clinico del paziente nel tempo in maniera puntuale. La digitalizzazione è fondamentale perché può contribuire ad aumentare la nostra capacità di mettere a sistema i dati sanitari.
L’innovazione nel procurement: non c’è solo il prezzo
Dottor Amoroso, in che modo il progetto Mitmeva innova dal punto di vista del procurement?
Innanzitutto vorrei evidenziare che la documentazione di gara risulta molto ricca di informazioni utili per permettere alle aziende partecipanti di esprimere un progetto tecnico valido, in quanto vengono messi a disposizione dati economici supportati da analisi di stima della Banca di Spagna, mentre dal punto di vista tecnico vengono forniti un quadro dello stato attuale della malattia e gli obiettivi che si vogliono raggiungere attraverso una verifica con l’applicazione di diversi indicatori. Va detto che una tale dovizia di ragguagli non sempre si riscontra in capitolati analoghi in Italia.
Per rispondere alla sua domanda, la prima peculiarità riguarda il prezzo: l’aver attribuito solo quattro punti a tale parametro rappresenta una vera e propria rivoluzione che segna un cambio di mentalità e di passo. A fronte di un minor valore attribuito al prezzo, entra invece in gioco il discorso della prevenzione, nel senso che si interviene innanzitutto per prevenire la malattia, attraverso misure educative rivolte ai cittadini, formazione adeguata dei clinici e quando la malattia è conclamata si richiede la migliore tecnologia.
Attribuire solo quattro punti al prezzo rappresenta una vera e propria rivoluzione che segna un cambio di mentalità e di passo
L’attenzione, in questo quadro, si sposta dalla qualità del prodotto in sé, cioè la valvola, verso il risultato, cioè l’esito di salute. Si va quindi a incorporare l’efficacia clinica nel processo di acquisto del device, che si configura come strumento assistenziale collegato al bisogno clinico-terapeutico che deve soddisfare. Da qui l’assunto che il valore da attribuire a una tecnologia, oltre che al prezzo di acquisto, vada riferito principalmente alla capacità della stessa di risolvere una patologia e di mantenere lo stato di salute più a lungo possibile.
Un ulteriore aspetto da sottolineare è il modo nuovo di affrontare il tema dell’innovazione, introducendo oltre al concetto classico di risk sharing, la possibilità per il fornitore di farsi carico di un rischio differenziato opzionale, a fronte del quale l’ospedale assegna diverse gradazioni di punteggio. Infine, c’è la parte dei criteri soggettivi: si richiedono ulteriori facilitazioni che riguardano i cittadini e il programma in generale, alle quali è attribuito un punteggio importante, 40 punti. Anche sotto tale aspetto si superano quei condizionamenti che tendono a limitare la discrezionalità tecnica dei commissari di gara e che quindi possono dare un apporto valutativo che premi effettivamente la migliore proposta progettuale, piuttosto che affidarsi principalmente a meccanismi automatici.
Come ritiene che nel nostro Paese si potrebbe riproporre un’esperienza del genere?
Ci sono state alcune sperimentazioni da parte di Estar su varie tipologie di progetto: sulle reti biologiche, gli stent carotidei e sulla fibrillazione atriale, che sicuramente andavano nella direzione di valutare il miglioramento in termini di salute e anche Consip si sta muovendo in tal senso. Ciò fa ben sperare che queste sperimentazioni vengano prese come “best practice” dalle altre regioni.
In termini di parametri valutativi abbiamo la stessa possibilità di una realtà come quella dell’HCB di stabilire una percentuale minima di punteggio attribuito al prezzo, dal momento che sia la direttiva europea che il Codice dei contratti ci dà la possibilità di assegnare alla qualità il valore massimo di 100 punti, a fronte di un prezzo di base d’asta definito dall’Amministrazione che di default dovrebbe essere congruo. Da questo punto di vista l’unica cosa da evitare è l’appiattimento verso il basso della valutazione; con questo mi riferisco al fatto che se pongo alcuni requisiti che hanno tutti, il rischio è di un’uniformazione verso il basso.
In generale è comunque molto difficile trovare un capitolato in Italia in cui si attribuiscano solo quattro punti al prezzo.
Interessante pure il discorso del risk sharing in forma graduata: chi si sentisse sicuro di avere un prodotto estremamente funzionante, con studi che ne hanno dimostrato l’efficacia, potrebbe decidere di sbilanciarsi su una suddivisione del rischio che obblighi a maggiori oneri, per ottenere un migliore punteggio.
Il passaggio è verso un value based procurement: spostare il concetto di qualità dalle caratteristiche del prodotto all’output clinico
In definitiva, il passaggio è verso un value based procurement: spostare il concetto di qualità dalle caratteristiche del prodotto all’output clinico, semmai bilanciato da una attenuazione e condivisione del rischio, a fronte di un risultato incerto che potrebbe indurre a non intraprende nuovi percorsi.
Nel 2012, con la legge n. 189, nota anche come Decreto Balduzzi, il legislatore ha inteso fornire un nuovo strumento per velocizzare l’accesso alle terapie da parte dei pazienti. In particolare, la legge n. 189 riguarda i farmaci che hanno già avuto l’autorizzazione all’immissione in commercio a livello comunitario: entro 60 giorni dalla pubblicazione dell’AIC comunitaria sulla Gazzetta ufficiale dell’Unione europea, e in attesa della negoziazione di prezzo e rimborso in Aifa, l’azienda titolare di AIC può decidere di commercializzare il farmaco anche in Italia chiedendo l’inserimento nella classe Cnn. L’elenco dei farmaci valutati e in corso di valutazione è presente sul sito di Aifa e viene aggiornato con cadenza mensile.
A quasi 10 anni dall’istituzione della classe Cnn, molti aspetti rimangono ancora in discussione, soprattutto per quanto riguarda le problematiche correlate al procurement e all’accesso nelle diverse Regioni. Infatti, la classificazione Cnn, nata con l’intento di rendere immediatamente disponibile un farmaco dopo l’approvazione in Europa, nei fatti spesso si è tradotta in un ostacolo all’accesso in quanto, non prevedendo il rimborso da parte del SSN, l’acquisto del farmaco è a totale carico del cittadino o delle singole strutture ospedaliere o ASL.
Alcune Regioni si sono attivate con Linee di indirizzo per gestire le richieste di acquisto di farmaci in classe Cnn: ad esempio, in Toscana la Commissione Terapeutica Regionale ha approvato nel marzo 2020 un documento per individuare un percorso uniforme da seguire ai fini della rimborsabilità da parte del Servizio Sanitario Regionale. Spesso l’uso dei farmaci in classe Cnn viene ricondotto ad un impiego temporaneamente “extra Lea”, pertanto l’autorizzazione viene richiesta e valutata caso per caso.
A quasi 10 anni dall’istituzione della classe Cnn, molti aspetti rimangono ancora in discussione, soprattutto per il procurement e l’accesso nelle Regioni
La necessità di prevedere un percorso dedicato di autorizzazione dei farmaci in Cnn è stata evidenziata anche in altre Regioni, come Emilia Romagna, Veneto e Campania. In particolare, per Emilia Romagna e Veneto è stato anche introdotto un caso speciale per i farmaci che sono equivalenti di altre molecole già disponibili da tempo e quindi con un profilo di efficacia e sicurezza ben noto e, soprattutto, un ruolo in terapia consolidato.
Anche sul versante delle gare, l’approccio non è uniforme e molto dipende da quanto riportato dai capitolati: in alcuni casi si stanno introducendo elementi di valutazione specifici per i farmaci in classe Cnn, ma sono ancora piuttosto rari.
Sono molto spesso ancora i TAR regionali ad essere chiamati a risolvere per via giurisprudenziale questioni di accesso al mercato e rimborso. Facciamo il punto della situazione con Roberto Bonatti, avvocato specializzato in contratti pubblici e diritto della concorrenza.
Quali elementi, a livello giuridico, possono costituire una criticità nella strutturazione di una gara per farmaco in classe Cnn?
Il d.l. n. 158/2012, convertito in legge n. 189/2012, ha consentito la commercializzazione di un farmaco immediatamente dopo l’ottenimento di una AIC (specialmente se derivante da procedura centralizzata o decentrata europea) e quindi prima che il procedimento di negoziazione del prezzo con AIFA sia stato concluso. L’effettiva commercializzazione è, in questo arco temporale, rimessa alla decisione del titolare dell’AIC, che potrebbe anche preferire attendere la conclusione del procedimento di negoziazione prima di rendere disponibile il farmaco.
Il farmaco Cnn non è rimborsato dal servizio sanitario nazionale: la classe di appartenenza è, infatti, pur sempre C. Ciò perché la funzione di questa particolare classe di farmaci è quella di consentire al produttore l’immediata commercializzazione del prodotto senza attendere gli esiti della negoziazione con AIFA, ma allo stesso tempo ciò non può tradursi in un aggravio dei costi per le Regioni, che non riceverebbero rimborsi dallo Stato per questi acquisti (T.A.R. Campania, Napoli, Sez. I, n. 6836 del 2 novembre 2021).
La riclassificazione che ne consenta la rimborsabilità presuppone la conclusione della fase di negoziazione del prezzo massimo di cessione al SSN e un apposito provvedimento da parte di AIFA.
La funzione della classe Cnn è di consentire l’immediata commercializzazione del prodotto in attesa della negoziazione in AIFA, ma senza aggravi di costi per le Regioni
La compresenza sul mercato di farmaci aventi il medesimo principio attivo, ma appartenenti a classi e a regimi di rimborsabilità differenti crea un primo generale problema nelle procedure di acquisto pubbliche. In particolare, è discusso se siano legittime clausole di esclusione dalla gara per i farmaci Cnn e, più in generale, che richiedano il completamento della procedura di negoziazione del prezzo prima dell’aggiudicazione.
Il secondo tema è se via sia o meno una reale par condicio in gara tra un farmaco non ancora rimborsabile e un farmaco che ha già completato la procedura di negoziazione del prezzo, e in particolare quando il primo è un farmaco generico del secondo. Infatti, il titolare dell’AIC può anche preferire di non essere inserito nella classe Cnn e richiedere l’assegnazione alla classe di rimborsabilità cui appartiene il farmaco originatore; in tal caso egli deve proporre un prezzo di vendita non superiore all’80% del prezzo del farmaco originatore. In tal caso, il farmaco generico ottiene comunque la medesima classificazione dell’originatore, ancorché il prezzo non sia ancora stato negoziato.
Verso quali indirizzi si sta orientando la giurisprudenza su questi due temi?
Per ciò che attiene alla prima questione, poiché il farmaco Cnn può immediatamente essere commercializzato, anche prima della negoziazione del prezzo con AIFA, la giurisprudenza ritiene ormai che non possa essere impedita la partecipazione alla gara al farmaco Cnn. È dunque illegittima la clausola di esclusione, che impedisca al titolare dell’AIC di offrire il farmaco Cnn in gara (in questo senso, da ultimo, T.A.R. Piemonte, Sez. I, n. 437 del 26 aprile 2021).
Il punto è semmai se sia ammissibile che l’Amministrazione richieda il necessario completamento della negoziazione del prezzo con AIFA non già come requisito di ammissione alla procedura ma come condizione per l’aggiudicazione a tale farmaco del lotto. In altri termini, se si possa imporre che il farmaco Cnn abbia già ottenuto la riclassificazione al momento del provvedimento di aggiudicazione. Sotto questo profilo, va osservato che non esiste una regola univoca, perché la legge nulla stabilisce al riguardo. Spetta, piuttosto, alla singola Amministrazione procedente porre le regole di gara nei capitolati, per disciplinare questo aspetto. In linea di principio, le regole che facilitano la partecipazione al farmaco Cnn si giustificano in base al generale principio del favor per la concorrenza in gara. D’altra parte, in giurisprudenza si è comunque ritenuta ammissibile la clausola della lex specialis di gara che richiedesse che, quantomeno al momento dell’aggiudicazione, il procedimento di negoziazione si fosse concluso.
La giurisprudenza ritiene che non possa essere impedita la partecipazione alla gara al farmaco Cnn
Secondo queste tesi, l’Amministrazione deve poter verificare se il prezzo offerto è inferiore al prezzo massimo di cessione al SSN, ossia appunto quello negoziato con AIFA (così T.A.R. Campania, Napoli, Sez. I, n. 2196 del 31 marzo 2022). Si aggiunge però che l’aspetto realmente importante è che il prezzo offerto dal produttore del farmaco Cnn rimanga immutato nella procedura di gara, e che dunque sia insensibile rispetto alla conclusione del procedimento di negoziazione con AIFA e alla riclassificazione del farmaco. Diversamente, se la negoziazione conducesse ad un prezzo di vendita al SSN inferiore rispetto a quello offerto in gara quando ancora il farmaco era Cnn, allora vi sarebbe una automatica modificazione del prezzo offerto e la gara verrebbe alterata.
In definitiva, l’avvenuta negoziazione del prezzo non può essere richiesta per la presentazione dell’offerta, però è possibile che la singola gara ne richieda la conclusione dell’aggiudicazione della gara stessa.
Il secondo tema è più complesso e in giurisprudenza si riscontrano soluzioni differenziate a seconda del caso concreto. In linea generale, si afferma che non vi sono reali ragioni per ritenere lesa la par condicio, poiché anche nel diverso regime di rimborsabilità (e, aggiungiamo, anche il diverso meccanismo del payback) i prezzi offerti rimangono pur sempre liberamente determinati dai concorrenti e, soprattutto, prevale il profilo della maggiore convenienza per il SSN se il farmaco Cnn è stato offerto ad un prezzo inferiore a quello del farmaco rimborsabile (T.A.R. Lombardia, Milano, Sez. IV, n. 2339 del 11 dicembre 2017; T.A.R. Emilia Romagna, Bologna, Sez. II, n. 43 del 23 gennaio 2017).
L’avvenuta negoziazione del prezzo non può essere richiesta per la presentazione dell’offerta, però è possibile che la singola gara ne richieda la conclusione al momento dell’aggiudicazione
Però quando si scende nel dettaglio delle situazioni si specifica che, invece, i due farmaci permangono differenti, e quindi non comparabili, se la gara ha ad oggetto l’acquisto di farmaci destinati alla distribuzione diretta o alla distribuzione per conto. In tal caso, infatti, la rimborsabilità del farmaco è essenziale perché il farmaco in classe Cnn non può essere inserito, nemmeno provvisoriamente, nel prontuario di AIFA per la presa in carico e la continuità assistenziale (il PHT). Perciò, in questo caso la mancanza di rimborsabilità diviene un vero e proprio fattore ostativo alla concorrenza in gara e, in questa sola ipotesi, giustificherebbe l’esclusione immediata dalla procedura (Consiglio di Stato, Sez. III, n. 4330 del 13 settembre 2017).
In conclusione, nonostante siano trascorsi ormai dieci anni dall’introduzione della classe Cnn, le implicazioni giuridiche e, di riflesso, di mercato di questi farmaci restano ancora molto attuali. Come spesso accade, tocca alla giurisprudenza affinare le soluzioni interpretative che meglio contemperino, da un lato, l’apertura alla concorrenza e alla partecipazione del farmaco Cnn alla gara e, dall’altro, le specificità e le esigenze del SSN connesse alla rimborsabilità del farmaco.
La medicina generale sarà ridisegnata nei prossimi anni: il Pnrr punta tutto sull’assistenza territoriale e il ruolo dei medici di medicina generale (mmg) è destinato a cambiare per rispondere meglio alle esigenze dei cittadini.
Le questioni da risolvere sono tante e complesse: da tempo le associazioni di categoria e le società scientifiche segnalano per esempio una carenza di professionisti, riflesso della cattiva programmazione degli anni scorsi. Oggi i cittadini di alcune città e molte aree periferiche rischiano di rimanere scoperti dopo il pensionamento del proprio mmg.
Tra le questioni più calde sul tavolo, poi, c’è il nodo contrattuale: oggi i mmg sono infatti liberi professionisti convenzionati con il servizio sanitario. C’è chi pensa che l’inquadramento alle dipendenze del Ssn possa garantire alcuni vantaggi (primo tra tutti una copertura più uniforme sul territorio), mentre secondo altri si perderebbe la fiducia che caratterizza da sempre il rapporto dei cittadini con il proprio medico curante.
Il cambio generazionale in atto, la volontà di gestire le cronicità sempre più sul territorio, la maggiore libertà d’azione che potrebbe avere il mmg (in collaborazione con altre figure come l’infermiere territoriale): tutti fattori che dimostrano come si sia alla vigilia di un cambiamento importante.
Ne parliamo con:
Ovidio Brignoli
Vicepresidente SIMG
Federico Contu
Coordinatore Segretariato giovani medici
Recuperando la complessità: solo così lo Stato potrà offrire servizi digitali adeguati alle esigenze dei propri cittadini nell’epoca del “tutto e subito”, in cui ci aspettiamo l’immediata soddisfazione delle nostre necessità. Non fa eccezione il settore sanitario. E un grande aiuto può venire dal Piano Nazionale di Ripresa e Resilienza.
Parola di Gianluca Sgueo, docente, ricercatore ed esperto presso il ministero per l’Innovazione tecnologica e la Transizione digitale, autore de “Il divario. I servizi pubblici digitali tra aspettative e realtà” (Egea), presentato nei giorni scorsi all’Istituto per la Competitività (I-Com).
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Ovidio Brignoli
Federico Contu
Michela Perrone
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