I prodotti offerti senza scopo di lucro ai 45 paesi a basso reddito ora includono l’intero portafoglio per il quale Pfizer detiene i diritti globali.
Espande l’offerta iniziale di tutti i farmaci e i vaccini brevettati disponibili negli Stati Uniti o nell’UE per includere ora i farmaci non brevettati, portando l’offerta complessiva da 23 a circa 500 prodotti.
Si basa su medicinali e vaccini già consegnati insieme alla formazione medica e al supporto della catena di approvvigionamento in Ruanda e conversazioni avanzate con altri 16 governi dei paesi dell’Accordo per l’approvvigionamento e il supporto del sistema sanitario.
Pfizer a Davos ha annunciato oggi di aver notevolmente ampliato il suo impegno per An Accord for a Healthier World (“Un accordo per un mondo più sano”) per offrire l’intero portafoglio di medicinali e vaccini per i quali detiene i diritti globali su base no -profit per dare la possibilità di una migliore salute per 1,2 miliardi di persone che vivono in 45 paesi a basso reddito.
Lanciato nel maggio 2022, l’Accordo, un’iniziativa trasformativa incentrata sulla riduzione significativa delle disuguaglianze sanitarie esistenti tra molti paesi a basso reddito e il resto del mondo, prevedeva inizialmente un impegno da parte di Pfizer per l’accesso a tutti i suoi farmaci e vaccini brevettati disponibili nel Stati Uniti o Unione Europea senza scopo di lucro in 45 paesi a basso reddito. Ma, per allinearsi meglio con il carico di malattia e le esigenze insoddisfatte dei pazienti in questi paesi, Pfizer amplierà ora la propria offerta ai sensi dell’Accordo per includere prodotti non brevettati, portando l’offerta totale da 23 prodotti a circa 500 prodotti.
L’offerta del portafoglio Accord include ora farmaci e vaccini brevettati e non brevettati che trattano o prevengono molte delle maggiori minacce di malattie infettive e non trasmissibili affrontate oggi nei paesi a basso reddito. Ciò include le chemioterapie e i trattamenti orali contro il cancro che hanno il potenziale per curare quasi un milione di nuovi casi di cancro ogni anno nei paesi dell’Accordo. Comprende anche un’ampia gamma di antibiotici, che possono contribuire ad affrontare l’aumento della morbilità, della mortalità e dei costi associati alla resistenza antimicrobica (AMR) e contribuire a prevenire circa 1,5 milioni di decessi che si verificano ogni anno in questi paesi a causa di infezioni batteriche in ospedali e cliniche sanitarie di comunità. Man mano che Pfizer lancia nuovi farmaci e vaccini, anche questi prodotti saranno inclusi nel portafoglio Accord su base no-profit.
“Abbiamo lanciato l’Accordo per aiutare a ridurre l’evidente divario di equità sanitaria che esiste nel nostro mondo. La nostra speranza è quella di responsabilizzare i governi dei paesi e co-creare soluzioni con loro e altri partner multisettoriali per abbattere molte delle barriere a livello di sistema per una salute migliore. Nei mesi trascorsi dal lancio dell’Accordo, abbiamo sentito clamorosamente da questi leader che l’accesso a una gamma più ampia e più immediata di prodotti coerenti e di alta qualità è necessario per una trasformazione significativa e sostenibile. Riteniamo che questa espansione della nostra offerta di prodotti, unita ai continui sforzi per aiutare ad affrontare le barriere che limitano o impediscono l’accesso, ci aiuterà a raggiungere e persino ad accelerare la nostra visione di un mondo in cui tutte le persone hanno accesso ai farmaci e ai vaccini di cui hanno bisogno vivere una vita più lunga e più sana”, ha affermato Albert Bourla, presidente e amministratore delegato di Pfizer.
Dal suo lancio nel maggio 2022, An Accord for a Healthier World continua a compiere progressi verso i suoi obiettivi per aiutare ad affrontare l’equità sanitaria globale attraverso la fornitura di farmaci e vaccini e il rafforzamento del sistema sanitario. Il Ruanda ha già ricevuto la consegna di nove medicinali e vaccini Pfizer per il trattamento di alcuni tumori, malattie infettive e infiammatorie. In collaborazione con il Ministero della Salute ruandese, Pfizer ha fornito istruzione e formazione sanitaria professionale per supportare la consegna e, a novembre, Pfizer ha inviato il suo primo Global Health Team nel paese per aiutare a identificare le opportunità di ottimizzazione della catena di approvvigionamento a lungo termine. È in corso anche la collaborazione con i Ministeri della Salute del Malawi.
“L’Accordo è un passo importante verso la sicurezza sanitaria sostenibile per il Ruanda e il resto del continente. L’offerta ampliata del portafoglio, combinata con gli sforzi di rafforzamento del sistema sanitario pubblico, migliorerà ulteriormente i nostri progressi e offrirà un valido supporto alle principali iniziative sanitarie nazionali che portano a risultati positivi per la salute “, ha affermato Paul Kagame, Presidente del Ruanda.
Informazioni sull’Accordo
Un accordo per un mondo più sano sta lavorando per colmare il divario di equità sanitaria che persiste tra le nazioni ricche e molti paesi a basso reddito. L’iniziativa mira a consentire un maggiore accesso all’assistenza sanitaria per 1,2 miliardi di persone che vivono in 45 paesi a basso reddito, inclusi tutti i 27 paesi a basso reddito e 18 paesi a reddito medio-basso che sono passati da un reddito basso a un reddito medio-basso classificazione negli ultimi dieci anni. Insieme a governi e partner multisettoriali, Pfizer sta lavorando per creare insieme soluzioni scalabili che aiutino ad affrontare le barriere sistemiche a una salute migliore, incentrate sulla ricerca di percorsi più rapidi ed efficienti per la fornitura di medicinali e vaccini, nonché sul rafforzamento delle risorse, delle capacità e delle piattaforme che può consentire un accesso rapido e più sostenibile a tali medicinali. Ciò include competenze tecniche, formazione, capacità diagnostica, finanziamenti innovativi e altro ancora. In base all’Accordo, Pfizer si è impegnata a consentire l’accesso all’intero portafoglio di medicinali e vaccini per i quali detiene i diritti globali senza scopo di lucro sui programmi sanitari nazionali nei 45 paesi dell’Accordo.
“Sono davvero soddisfatto per l’avvio delle trattative per il rinnovo contrattuale del comparto sanità 2019-2021 e sono convinto si chiuderà in tempi rapidi con un accordo equo e soddisfacente per i medici italiani. Nell’ultimo incontro con i sindacati avevo condiviso l’impegno per un’accelerazione, considerando i ritardi accumulati, e le giuste attese del personale medico. Ora dal nostro Governo arriva un primo importante segnale della volontà di cambiare marcia. Come Ministero della Salute siamo pronti a dare il nostro contributo per un effettivo rilancio della professione e dell’organizzazione del lavoro, sia a livello ospedaliero che di territorio, per assicurare migliori condizioni lavorative ai nostri medici, specialmente nei reparti più esposti al rischio burnout come i pronto soccorso”.
È quanto dichiara il ministro della Salute, Orazio Schillaci aggiungendo che “come ho assicurato fin dai primi incontri con le organizzazioni sindacali, resta prioritario l’impegno del Ministero della Salute per una maggiore valorizzazione professionale ed economica dei medici, sia per sostenere quelli già impegnati nel servizio sanitario nazionale sia per incrementare l’accesso dei giovani alla professione medica nel comparto pubblico. Valorizzazione non soltanto doverosa ma importante per frenare il fenomeno delle esternalizzazioni. Le ispezioni dei Nas che ho disposto appena insediato hanno dimostrato, infatti, come spesso il gettonismo degenera in forme di abuso della professione e scarsa sicurezza per i pazienti”.
La malattia renale cronica (MRC) è una patologia molto diffusa e con una prevalenza crescente nella popolazione generale: secondo stime internazionali, il 10% della popolazione è affetto da MRC ma nella maggior parte dei casi non viene correttamente diagnosticata.
In considerazione del suo impatto molto significativo sulla morbilità e mortalità dei pazienti, con risvolti importanti anche sulla qualità di vita, rappresenta un crescente problema di salute pubblica: infatti è associata a costi ingenti per la società, sia diretti sia indiretti.
Nel 2014 il Ministero della Salute italiano ha redatto un Documento di indirizzo per la malattia renale cronica coinvolgendo in un tavolo di lavoro i principali stakeholder clinici e istituzionali. A distanza di alcuni anni, e in relazione alle novità portate dal PNRR e dalla riforma dell’assistenza territoriale, sembrano essere necessari alcuni aggiornamenti, per migliorare la presa in carico e la gestione del paziente con MRC, e anche per ottimizzarne la diagnosi, che rimane un punto dolente.
La malattia renale cronica è una patologia molto diffusa e con una prevalenza crescente nella popolazione generale
In una Live dedicata abbiamo discusso lo stato dell’arte e i possibili sviluppi per il futuro di questa patologia, nel contesto del Servizio Sanitario Nazionale italiano, con il Professor Loreto Gesualdo (Ordinario di Nefrologia presso l’Università Aldo Moro di Bari e Direttore dell’Unità di nefrologia, dialisi e trapianto dell’azienda Consorziale Policlinico di Bari) e la Senatrice Elisa Pirro (Membro della Commissione Affari Sociali e Sanità, Movimento 5 Stelle).
Lo stato dell’arte e le criticità da superare
In Italia, come nel resto del mondo, la malattia renale cronica presenta numeri significativi, anche se spesso sottovalutati e non correttamente percepiti dalla popolazione. La patologia colpisce il 10% della popolazione ed è quindi molto frequente: nel mondo sono 850 milioni i pazienti affetti da MRC, mentre in Italia la stima è di 5 milioni di pazienti. Sottolinea il professor Gesualdo: “Sono numeri decisamente più alti, ad esempio, del diabete mellito, che ad oggi nel mondo colpisce circa 450 milioni di persone. Nonostante ciò, tutti conoscono il diabete mellito e hanno consapevolezza del suo impatto sulla salute delle persone e sui sistemi sanitari, mentre la malattia renale cronica è ancora poco conosciuta”.
La malattia renale cronica è una malattia silente, i cui sintomi vanno ricercati, ed è pericolosa, perché aumenta notevolmente il rischio cardiovascolare dei pazienti
Oltre ad essere molto frequente, la MRC è subdola, perché è una malattia silente, i cui sintomi vanno ricercati, ed è pericolosa, perché potenzia notevolmente il rischio cardiovascolare nei pazienti che ne sono affetti. Per tutte queste ragioni, risulta fondamentale il ricorso alla diagnosi precoce: “Solo in questo modo infatti è possibile impostare in tempo utile il percorso terapeutico più mirato. Oggi abbiamo a disposizione nuovi approcci farmacologici che ci permettono di prevenire e rallentare la progressione del danno renale”, chiarisce Gesualdo.
A questo quadro già complesso, si sono sommate in questo periodo pandemico anche le criticità che riguardano la sanità pubblica in generale: i modelli attuali di gestione sono infatti stati ulteriormente gravati dai ritardi nell’esecuzione di esami e visite e dall’allungamento delle liste d’attesa. “È il paradigma della medicina del territorio che deve cambiare”, conferma la senatrice Pirro. “Il rapporto tra medico di medicina generale e cittadino è cruciale: vediamo ora che i medici di famiglia si trovano a dover gestire un numero eccessivo di pazienti, ci sono delle carenze dovute alla mancata programmazione nei decenni passati delle figure mediche, che spesso non vengono sostituite quando i medici vanno in pensione. In questa situazione non è possibile mettere in atto la cosiddetta ‘medicina di iniziativa’ che consentirebbe ai curanti di analizzare adeguatamente la storia clinica dei loro assistiti per evidenziare alcuni campanelli d’allarme significativi e suggerire le visite necessarie”.
Il paradigma della medicina del territorio deve cambiare per garantire un’assistenza migliore ai pazienti
Ridurre i massimali per i medici di base, con numeri più bassi rispetto a quelli attuali, sarebbe quindi auspicabile non tanto come misura per ridurre la spesa, quanto per avere un’efficienza migliore del sistema, garantendo ai professionisti della salute di poter valutare a 360° i bisogni degli assistiti.
Inoltre deve essere più stretta la relazione del MMG con il Distretto, con le Asl e con le altre figure professionali coinvolte nella presa di carico e gestione del paziente. Evidenzia la senatrice Pirro: “In quest’ottica guardiamo con attesa e ottimismo alla riforma della medicina territoriale, basata sulle Case di comunità e sugli Ospedali di comunità, perché stiamo cercando di portare la medicina e la sanità più vicine al cittadino, mettendo a disposizione una serie di servizi rivolti anche alla prevenzione”.
Alla ricerca di nuovi modelli organizzativi
Finora la nefrologia è stata troppo centrata sull’ospedale, mentre è fondamentale l’opera di prevenzione che deve avvenire sul territorio
La necessità di rivedere i modelli organizzativi di presa in carico e gestione del paziente con MRC è confermata anche dal professor Gesualdo: “La nefrologia è stata troppo ospedalo-centrica fino ad oggi, forse perché non avevamo questi numeri. Nella situazione attuale, la prevalenza della malattia renale cronica continua ad aumentare perché ci sono patologie come il diabete, l’ipertensione e l’obesità che predispongono alla malattia renale cronica. Da qui nasce l’importanza della prevenzione, che deve essere fatta non dallo specialista ospedaliero ma dalla medicina generale, insieme alla medicina dei distretti. Secondo questo nuovo modello, all’ospedale deve essere indirizzato il paziente ‘selezionato’ sul territorio, il paziente in fase acuta, mentre la cronicità deve essere gestita dal territorio stesso”.
L’integrazione tra territorio e ospedale è un tema di forte attualità e di cui si discute moltissimo, anche se le esperienze già realizzate in maniera concreta e positiva non sono molte. Racconta il professor Gesualdo: “Il Covid ci ha insegnato a lavorare in multidisciplinarietà e ad utilizzare gli strumenti di sanità digitale. Partendo da qui, penso che sia possibile utilizzare queste due strategie per cambiare davvero la presa in cura del paziente cronico.
Multidisciplinarietà e sanità digitale sono gli strumenti da utilizzare per cambiare davvero la presa in cura del paziente cronico
In Puglia noi abbiamo da poco realizzato un progetto di valore con i medici di medicina generale sul tema della consapevolezza sulla malattia renale cronica e della diagnosi precoce. Si è creata una ‘simbiosi’ tra il nefrologo e la medicina generale per capire come identificare la MRC e come effettuare la diagnosi precoce. Grazie al lavoro congiunto, abbiamo capito quali sono le popolazioni a rischio, cioè i diabetici, gli ipertesi, i pazienti affetti da cardiopatie (in modo particolare con scompenso cardiaco), e abbiamo stabilito che questi pazienti debbano essere sottoposti almeno una volta all’anno a due test semplicissimi e dal costo molto ridotto: il dosaggio della creatininemia e il dosaggio dell’albumina nelle urine”.
Un percorso virtuoso che ha coinvolto 15 medici di medicina generale con una formazione dedicata insieme ai nefrologi e che ha consentito, dopo 6 mesi, di individuare molti pazienti a rischio o che stavano già sviluppando una patologia renale.
Evidenzia la senatrice Pirro: “Uno dei mali principali del nostro Paese è la sanità a macchia di leopardo, con eccellenze locali e servizi non omogenei. Il ruolo del politico deve essere quello di fare in modo che le buone pratiche, come quella riportata dal professor Gesualdo, non siano patrimonio solo di alcune realtà ma che vengano esportate ovunque”.
Il documento di indirizzo per la malattia renale cronica: quali aggiornamenti?
Già nel 2014 il Ministero della Salute, all’interno del suo documento di indirizzo per la MRC, si concentrava sul ruolo della prevenzione primaria, sull’importanza della diagnosi precoce e sulla necessità di rallentamento della progressione di malattia. Un documento già all’avanguardia che necessita di alcuni aggiornamenti in relazione, naturalmente, alle evoluzioni della medicina e alle riforme dell’assistenza territoriale disegnate dal PNRR e dal DM77.
L’aggiornamento del documento ministeriale di indirizzo dovrebbe concentrarsi sulla presa in carico globale del paziente, integrandosi con il Piano nazionale della cronicità
In particolare, sottolinea la senatrice Pirro, andrebbe integrato nel documento il tema della multidisciplinarietà nella presa in carico globale del paziente. Inoltre, prosegue la senatrice, il documento dovrebbe essere correlato al Piano nazionale della cronicità, che rappresenta il paradigma perfetto all’interno del quale il documento può trovare la sua collocazione e nel quale potrebbe essere gestito in maniera più organica dalle Regioni attraverso la stesura di PDTA che siano il più possibile rispondenti alle necessità e all’organizzazione territoriale dove deve essere necessariamente calato.
A distanza di 8 anni, sono però ancora poche (circa 10-12) le Regioni che hanno adottato davvero il Documento di indirizzo della malattia cronica. Così come sono ancora pochi i PDTA realmente entrati nella pratica. Qualcosa però inizia nuovamente a muoversi. Il professor Gesualdo riporta infatti che finalmente, dopo una lunga pausa dovuta anche all’emergenza pandemica, un nuovo tavolo ministeriale è ripartito. Facendo parte del tavolo, il professor Gesualdo ha anticipato che il primo lavoro intrapreso riguarda la raccolta dei PDTA attualmente stilati nelle diverse Regioni. L’obiettivo finale del Ministero è di modificare e integrare, soprattutto sulla parte del percorso del paziente, il documento del 2014.
MRC, tra sanità digitale e cure a domicilio
Nell’ambito dei nuovi modelli disegnati dal PNRR, e in modo particolare per quanto riguarda la sanità digitale, la nefrologia non è stata inclusa. A lanciare l’allarme il professor Gesualdo che, forte della sua esperienza, ribadisce: “La nostra esigenza è di portare la dialisi a casa, e anche per potenziare la diagnosi precoce sono fondamentali gli strumenti digitali. Non solo: stiamo andando verso il mondo delle terapie digitali per poter supportare i nostri pazienti su percorsi virtuosi, ad esempio relativi ai corretti stili di vita, come buona alimentazione, attività fisica, mindfulness”.
Nell’ambito dei nuovi modelli disegnati dal PNRR, e in modo particolare per la sanità digitale, la nefrologia non è stata inclusa
Concorda la senatrice Pirro: “Il DM77 è stato costruito a livello di Ministero, con l’interlocuzione con le Regioni, ed evidentemente sono stati considerati ancora prevalenti alcuni aspetti prettamente ospedalieri. Ma la possibilità di effettuare la dialisi a livello domiciliare rappresenta sicuramente un vantaggio per i pazienti, già attivo in alcune realtà. E all’interno del PNRR una quota di fondi è proprio dedicata alla domiciliarizzazione delle cure: un ambito nel quale sicuramente la nefrologia, a mio parere, può trovare il giusto spazio”.
È anche vero che i temi di interesse sanitario sono tanti e complessi, e che alla fine bisogna fare i conti con una coperta che rischia di essere sempre più corta, man mano che assistiamo all’invecchiamento della popolazione e all’aumento di patologie croniche, come anche la MRC. In quest’ottica, la senatrice Pirro torna a ribadire la centralità della prevenzione e la necessità di considerare la spesa sanitaria non solo come una spesa corrente ma come un ambito di investimento, anche nei rapporti con il Ministero dell’Economia, all’interno del quale si dovrebbe generare un nuovo approccio.
Conclusione
Il momento attuale può davvero rappresentare un punto di svolta, con le risorse del PNRR che indicano su che cosa investire, la riforma della sanità territoriale che, con il DM77, si propone di creare nuovi percorsi fra ospedale e territorio, la ripartenza del Piano nazionale cronicità e la spinta della sanità digitale: la malattia renale cronica può e deve far parte di questo rinnovato clima di cambiamenti, perché rappresenta una malattia cronico-degenerativa gravata da un alto rischio cardiovascolare e da costi notevolissimi per la sanità, troppo spesso ancora sottovalutata.
Un gruppo di ricerca dell’Istituto di genetica e biofisica “Adriano Buzzati-Traverso” del Consiglio nazionale delle ricerche di Napoli (Cnr-Igb) coordinato dal dirigente di ricerca Fernando Gianfrancesco, ha condotto uno studio su un meccanismo cellulare implicato nell’osteosarcoma e i risultati sono stato pubblicati sulla rivista Communications Biology.
L’osteosarcoma è un tumore osseo ancora difficile da curare. Colpisce prevalentemente i bambini e gli adolescenti oppure può insorgere in età più avanzata, a circa 50 anni, in persone affette dalla malattia ossea di Paget, patologia caratterizzata da una generazione di nuove cellule ossee più veloce del normale, con la conseguenza per i pazienti di avere ossa più fragili, dolore, deformità e fratture.
Tra i sintomi più comuni dell’osteosarcoma vi sono dolore all’osso colpito, gonfiore e tumefazione. Con il tempo la situazione in genere peggiora e possono comparire fratture a causa dell’alterata e indebolita struttura ossea. Tra le caratteristiche molecolari di questo tumore, per cui mancano ancora terapie efficaci, vi è una notevole instabilità genomica delle cellule mutate. L’individuazione delle cause di tale instabilità sono, dunque, una priorità per lo sviluppo di possibili nuovi trattamenti.
“I risultati ottenuti hanno portato a identificare una piccola proteina che, quando è assente o alterata, non permette una corretta ripartizione dei cromosomi tra le due cellule figlie durante la divisione cellulare”, spiega Gianfrancesco. “Come conseguenza, le cellule che sono prodotte in tale divisione e in quelle successive presentano alterazioni cromosomiche tutte diverse tra loro. Questa vasta eterogeneità impedisce la messa a punto di terapie farmacologiche mirate a una specifica alterazione”. Esistono però altre strategie che si potrebbero tentare, facendo tesoro anche dei risultati ottenuti in precedenza.
“Mediante tecniche di sequenziamento di ultima generazione abbiamo identificato una mutazione genetica nel gene PFN1, responsabile di una forma molto severa della malattia ossea di Paget che determina anche l’insorgenza di osteosarcoma nelle ossa colpite”, evidenzia Federica Scotto di Carlo, ricercatrice postdoc del Cnr-Igb e prima autrice dell’articolo. Lo studio fa seguito a un importante risultato ottenuto 2 anni fa dallo stesso Istituto. “Con lo studio attuale abbiamo espanso le nostre conoscenze circa la proteina prodotta dal gene PFN1, la Profilina 1, e abbiamo identificato il meccanismo alterato alla base del tumore. La Profilina 1 è essenziale per una corretta divisione cellulare. Mediante tecniche di imaging ad alta risoluzione, abbiamo verificato che la mancanza della Profilina 1 determina molteplici difetti mitotici, con perdita di frammenti cromosomici o di interi cromosomi nelle cellule figlie. Questi difetti nella mitosi, la divisione cellulare tipica delle cellule somatiche, si manifestano con cromosomi disallineati, ponti cromosomici e perdita di materiale genetico”.
Avere compreso questo meccanismo è importante perché si può tentare di sviluppare un approccio terapeutico basato sulla cosiddetta “letalità sintetica”. Si parla di letalità sintetica quando mutazioni in due geni diversi, insieme provocano la morte cellulare, ma non lo fanno singolarmente. “Utilizzando questo approccio, più che correggere il difetto genetico nel gene PFN1, vogliamo rendere ancora più vulnerabile la cellula cancerosa. Se la mancanza di Profilina 1 genera una cellula alterata, individuando e alterando un gene per una seconda proteina implicata, possiamo indurre nella cellula la cosiddetta morte cellulare programmata o apoptosi”, conclude Gianfrancesco.
In questo modo, sfruttando le differenze genetiche fra le cellule tumorali e le cellule sane, si potrebbero colpire in maniera mirata soltanto quelle malate, risparmiando le altre. Lo studio è stato sostenuto dalla Fondazione AIRC per la ricerca sul cancro.
Molte persone ricorrono al digiuno spinte dalla moda o dalla pubblicità. Mentre alcuni effetti positivi del digiuno sulla longevità sono noti, non conosciamo cosa accade precisamente alle cellule del nostro cervello in conseguenza di uno scarso apporto di cibo. Uno studio coordinato da Paola Tognini, ricercatrice del dipartimento di Ricerca traslazionale dell’Università di Pisa (Unità di Fisiologia), ha dimostrato che l’assenza di cibo provoca alterazioni nell’espressione genica della corteccia cerebrale, andando a influire in particolare sull’orologio biologico. I risultati della ricerca, pubblicati in un articolo sulla rivista del gruppo Springer-Nature “Cellular and Molecular Life Sciences”, sono frutto di una collaborazione tra Università di Pisa, University of California Irvine (Stati Uniti), Scuola Normale Superiore, Istituto di Neuroscienze e Istituto di fisiologia clinica del Consiglio nazionale delle ricerche (Cnr-Ifc) e IRCCS Fondazione Stella Maris.
Il team di ricercatori ha dimostrato come il beta-idrossibutirrato, un corpo chetonico prodotto dal nostro organismo durante le condizioni di digiuno, abbia la capacità di alterare la cromatina e l’espressione genica nella corteccia cerebrale: “L’assenza di cibo rappresenta uno stimolo stressante per il nostro organismo, il quale si trova a dover rispondere alle richieste energetiche di un gran numero di tessuti – spiega Paola Tognini – Il glucosio non è più sufficiente, e il nostro corpo comincia a produrre corpi chetonici come fonte energetica alternativa. Il beta-idrossibutirrato è il principale corpo chetonico che raggiunge il cervello durante periodi di digiuno. In passato si pensava che il cervello usasse il beta-idrossibutirrato solo come substrato per produrre energia. In collaborazione con i laboratori di metabolomica della dott.ssa Amalia Gastaldelli e di proteomica della dott.ssa Silvia Rocchiccioli di Cnr-Ifc abbiamo utilizzato le tecniche di spettrometria di massa ad alta risoluzione per misurare le concentrazioni di beta-idrossibutirrato nel fegato (dove viene principalmente prodotto), nel plasma (dove viene rilasciato) e nel cervello scoprendo che le cellule cerebrali sfruttano il beta-idrossibutirrato anche come donatore chimico, causando alterazioni nella struttura di proteine, in particolare proteine che si trovano nel nucleo delle cellule e che sono in contatto con il DNA (la cosiddetta cromatina). In conseguenza di ciò, abbiamo scoperto drammatici cambiamenti nell’espressione genica del cervello”.
I ricercatori hanno osservato che i principali cambiamenti nell’espressione dei geni riguardano l’orologio circadiano, che rappresenta un sistema per regolare i processi biologici in sincronia con l’alternanza del giorno e della notte lungo le 24 ore. “I nostri esperimenti hanno dimostrato che non solo i livelli dei geni dell’orologio vengono alterati – aggiunge Sara Cornuti, dottoranda della Scuola Normale Superiore e prima autrice dell’articolo – ma anche l’attività locomotoria subisce dei cambiamenti. È stato inoltre verificato che queste variazioni di ritmo circadiano si mantengono anche dopo la reintroduzione del cibo, suggerendo l’esistenza di una traccia di memoria nei circuiti implicati nel controllo di tali ritmi”.
Dimostrando come il digiuno sia un potente regolatore dei livelli di espressione genica nel sistema nervoso centrale, questa nuova ricerca apre nuove frontiere per l’utilizzo della nutrizione o dei supplementi alimentari come strategie alternative o adiuvanti per il trattamento di disturbi del neurosviluppo o neuropsichiatrici.
“Sosteniamo il grido di allarme dei Direttori dei Dipartimenti di Salute Mentale del nostro paese che chiedono, in una lettera, a tutte le istituzioni italiane che sia destinato il 5% del fondo sanitario per la salute mentale, un servizio sanitario pubblico fondamentale che deve essere rilanciato”, così Fabiola Fini, Vice Segretario Nazionale de Sindacato Medici Italiani annuncia il sostegno dello SMI all’appello dei Direttori dei Dipartimenti di Salute Mentale del paese.
“Ricordiamo come i Centri di Salute Mentale (CSM) siano il primo riferimento per i cittadini con disagio psichico e che coordinano, nell’ambito territoriale, tutti gli interventi di prevenzione, cura, riabilitazione dei cittadini che presentano patologie psichiatriche. Il CSM assicura non solo trattamenti psichiatrici e psicoterapie ma anche interventi sociali, inserimenti dei pazienti in centri diurni day hospital strutture residenziali, ricoveri, attività diagnostiche con visite psichiatriche, colloqui psicologici per la definizione di appropriati programmi terapeutico-riabilitativi e socio-riabilitativi nell’ottica dell’approccio integrato, con interventi ambulatoriali, domiciliari, di rete e residenziali nella strategia della continuità terapeutica, attività di raccordo con i medici di medicina generale, per fornire consulenza psichiatrica e per condurre, in collaborazione, progetti terapeutici e attività formativa. Non solo, il CSM esegue consulenza specialistica per i servizi “di confine” (alcolismo, tossicodipendenze ecc.), nonché per le strutture residenziali per anziani e per disabili, attività di filtro ai ricoveri e di controllo della degenza nelle case di cura neuropsichiatriche private accreditate, al fine di assicurare la continuità terapeutica, valutazione ai fini del miglioramento continuo della qualità delle pratiche e delle procedure adottate, intese e accordi di programma con i Comuni per, tra l’altro, inserimenti lavorativi degli utenti psichiatrici, affido etero-familiare ed assistenza domiciliare, collaborazione con associazioni di volontariato, scuole, cooperative sociali e tutte le agenzie della rete territoriale.
È inaccettabile ed incomprensibile il sottofinanziamento grave a cui si è assistito nel corso degli ultimi decenni della salute mentale e il peggioramento delle condizioni lavorative e contrattuali dei dirigenti medici che operano nel settore.
Servono segnali sostanziali di cambiamento rispetto alle scarse risorse economiche stanziate nella legge di bilancio, appena approvata, indice di sottovalutazione e trascuratezza, non da oggi, verso la prevenzione, cura e riabilitazione che opera sul territorio. Indispensabile che il Governo e le Regioni si impegnino a trovare quei finanziamenti fondamentali ad affrontare e risolvere il sottofinanziamento dei dipartimenti di salute mentale da anni perpetuato.
Vanno garantiti gli obiettivi virtuosi di promozione della salute mentale, la prevenzione dei TSO e delle pratiche di contenimento in ospedale, il trattamento tempestivo degli esordi patologici gravi fino al potenziamento della residenzialità leggera e del lavoro integrato sul territorio a favore di prevenzione e percorsi riabilitativi.
Il disagio mentale nel nostro Paese è aumentato, in particolare quello degli adolescenti e senza più possibilità di adeguate risposte da parte dei Dipartimenti di Salute Mentale (DSM) di erogare, se non in condizioni di estrema difficoltà, prestazioni che dovrebbero essere garantite dai LEA, la situazione sarà sempre più incontrollabile specie a seguito della pandemia Covid e delle problematiche sociali ed economiche che affliggono i nostri territori. Nonostante questa drammatica evidenza, fornita dalla piramide dell’età, la salute mentale di bambini e adolescenti non preoccupa abbastanza il nostro paese.
C’è necessità di supportare i dirigenti medici del Servizio Salute Mentale e frenare così il burnout degli operatori, che nel post- pandemia da Covid hanno visto aumentare carichi di lavoro e responsabilità tecniche burocratiche e medico – legali in un contesto segnato da scarsità di risorse e in un regime di blocco delle assunzioni nel settore pubblico che sta portando a dimissioni volontarie molti medici psichiatri dal ruolo nei servizi.
È improcrastinabile a nostro avviso, ricucire la rete pubblica dei DSM, sempre più sfilacciata, anche con un rilancio al loro interno dei percorsi psicologico- psicoterapeutici, per realizzare una salute mentale comunitaria, in grado di dare risposte integrate ai diversi aspetti biologici, psicologici e sociali e tutelare così i tanti cittadini con disagio mentale e le loro famiglie lasciate sole per tanto, troppo tempo.
Una profonda riorganizzazione dei servizi di salute mentale è una delle principali priorità della salute mentale e dovrebbe avere due obiettivi principali: spostare il luogo di cura delle persone con gravi condizioni mentali dagli ospedali psichiatrici verso la comunità, e aumentare l’assistenza per ansia, depressione e altre comuni condizioni di salute mentale da parte dei servizi basati sulla comunità.
Chiediamo al Governo un piano di assunzioni straordinario per il settore già dal 2023 a salvaguardia del SSN e la destinazione del 5% del fondo sanitario nazionale per la salute mentale garantendo la salute e l’assistenza ai cittadini con disagio mentale e alle loro famiglie”.
In Italia si stima che circa il 10% della popolazione (circa 6 milioni) sia affetta dalla malattia renale cronica, una condizione grave e progressiva che, nonostante l’elevata prevalenza, rimane significativamente sotto-diagnosticata soprattutto nei suoi stadi iniziali, anche in pazienti che presentano fattori di rischio noti come diabete, obesità, ipertensione o problemi cardiovascolari. Troppo spesso, però, la sua natura di patologia silente e la conseguente assenza di sintomi ne ritardano fortemente la diagnosi, fondamentale per evitare il progressivo declino della funzionalità renale e la progressione al suo stadio terminale che può portare i pazienti a dialisi o morte prematura. AIFA ha appena approvato la rimborsabilità di dapagliflozin per il trattamento della malattia renale cronica nei pazienti adulti indipendentemente dalla presenza di diabete di tipo 2 (DT2) e di scompenso cardiaco con la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale attesa in questi giorni.
“Lo studio DAPA-CKD ha dimostrato che, in aggiunta allo standard di cura, dapagliflozin ha ridotto, rispetto allo standard di cura, del 31% il rischio di mortalità da tutte le cause e del 39% il rischio relativo di peggioramento della funzionalità renale, l’insorgenza di malattia renale allo stadio terminale, o il rischio di morte cardiovascolare e renale in pazienti affetti da malattia renale cronica allo stadio 2-4 con albuminuria“ – afferma Loreto Gesualdo, Ordinario di Nefrologia all’Università Aldo Moro di Bari e Past President Fondazione Italiana del Rene –. L’approvazione di dapagliflozin rappresenta una svolta epocale nel trattamento della malattia renale cronica, patologia con alto tasso di mortalità che per il paziente in dialisi è del 50% a cinque anni, superiore a quella dei linfomi, cancro della prostata e della mammella. Questo farmaco è in grado di modificare la progressiva evoluzione del danno renale e cardiovascolare, con una semplice assunzione orale quotidiana”.
“È fondamentale ricordare l’importanza della diagnosi precoce – continua il Prof. Gesualdo – a partire dal medico di medicina generale, nell’individuare i pazienti a rischio di sviluppare la patologia (obesi, diabetici, ipertesi e cardiopatici) e sottoporli ai test (GFR e ACR). Si tratta di esami semplici, analisi del sangue e delle urine, che permettono di diagnosticare la malattia e intervenire precocemente, con riduzione della necessità di trattamenti complessi e ad alto impatto sulla qualità di vita quali dialisi e trapianto. Il nostro obiettivo è riuscire a intercettare i possibili pazienti direttamente dalle cartelle cliniche, attraverso innovativi software e algoritmi di sanità digitale”.
L’approvazione posiziona dapagliflozin come il primo trattamento ad avere un’indicazione specifica per la malattia renale cronica e l’unica opzione terapeutica, insieme alla diagnosi precoce, che consente di rallentare la progressione della malattia e l’entrata in dialisi.
“È stato dimostrato che dapagliflozin presenti efficacia nefro e cardio protettiva in pazienti con e senza diabete – sottolinea Luca De Nicola, Ordinario di Nefrologia all’Università Luigi Vanvitelli di Napoli –. È in grado di rallentare l’entrata in dialisi anche di 10 anni, perché agisce antagonizzando il principale meccanismo di peggioramento della patologia renale, ossia l’iperfiltrazione glomerulare, presente sia nelle persone diabetiche che nei pazienti con funzione renale ridotta con e senza diabete”.
In aggiunta ai bisogni clinici non soddisfatti e all’elevata prevalenza, i costi sanitari associati alla Malattia Renale Cronica sono molto significativi, soprattutto quando progredisce ai suoi stadi terminali.
“La malattia renale cronica – afferma Francesco Saverio Mennini, Professore di Microeconomia e Economia Sanitaria, Università di Roma Tor Vergata, Presidente della Società italiana di Health Technology Assessment (Sihta) – oltre all’incremento della mortalità è associata a un consumo di risorse sanitare, costi sanitari diretti e indiretti, che aumenta in relazione alla gravità della malattia. Nel 2021, in Italia, la spesa per la Malattia Renale Cronica ha rappresentato il 3,2% della spesa sanitaria complessiva a carico del SSN, per un totale di circa 4 miliardi di euro e, sulla base dei risultati dello Studio INSIDE CKD, entro il 2026 è stato stimato un aumento dei costi annuali per questa patologia del 10,8% dei quali il 53% imputabile alla terapia renale sostitutiva. Da questi dati emerge quanto un intervento sulla diagnosi precoce, l’utilizzo di nuove terapie specifiche e il trattamento degli stadi iniziali della patologia possano contribuire, avendo un impatto sugli esiti clinici del paziente prevenendo e/o ritardando la progressione verso il suo stadio terminale a un rilevante risparmio di risorse e di costi per il SSN e il sistema di welfare nel suo complesso”.
”Dapagliflozin – aggiunge De Nicola – ha un significativo impatto anche sulla spesa sanitaria: riduce le complicanze cardiovascolari e la necessità di dialisi (terapia ad alto costo) e, di conseguenza, le ospedalizzazioni. Una proiezione di dati presentata dalla Società Italiana di Nefrologia ha dimostrato che, a tre anni, è possibile risparmiare circa 200 milioni di dollari, 182 in dialisi e 14 in ospedalizzazioni da scompenso cardiaco”.
“L’approvazione di dapagliflozin, basata sui risultati senza precedenti dello Studio DAPA-CKD rappresenta un’opportunità rivoluzionaria per i pazienti affetti da malattia renale cronica, che hanno ora a disposizione un trattamento specifico in grado di rallentare la progressione della malattia, prolungare e migliorare la sopravvivenza e ridurre l’accesso in dialisi, aspetti per cui dapagliflozin, soprattutto se associato a una diagnosi precoce, rappresenta l’unica opzione realmente valida per i pazienti” conclude Raffaela Fede, Direttore Medico AstraZeneca Italia.
Siamo appena all’inizio ma i primi risultati sono più che promettenti. Abbiamo lanciato una scommessa l’estate scorsa, dando vita al progetto di “Scienza partecipata per il miglioramento della qualità di vita delle persone con malattia rara”, coordinato dal Centro Nazionale Malattie Rare e ne raccogliamo ora i frutti. Quello che sembrava un azzardo – scardinare il paradigma convenzionale della scienza, facendone non più esclusivo appannaggio di soli accademici ed esperti ma anche frutto dell’interazione con la società civile – ha preso le forme concrete dei primi contributi arrivati da chi ha risposto al nostro bando.
Proposte e soluzioni che, valutate positivamente da un apposito Comitato scientifico, sono ora online, a disposizione di tutti, sul sito ad esse dedicata. E sono bellissime. Impregnate di operosità e inclusività. Un ventaglio di soluzioni, dall’artigianato ai percorsi di formazione, che riflettono lo spirito ampliato della Citizen science. Di quella scienza che parte dall’osservazione dei bisogni concreti delle persone, da cui nasce l’elaborazione di soluzioni, complici l’ingegno e la creatività. D’altra parte, nel mondo delle malattie rare, è così da sempre: i pazienti e chi sta loro vicino sono “progettisti” di strumenti ad hoc, “costruttori” di ausili personalizzati, “inventori” di soluzioni su misura che fanno la differenza, che migliorano la qualità della vita, grazie alla conoscenza diretta delle necessità.
Nel mondo delle malattie rare, è così da sempre: i pazienti e chi sta loro vicino sono “progettisti” di strumenti ad hoc, “costruttori” di ausili personalizzati
Sapevo di trovare un terreno fertile, perché lo conosco da vicino questo mondo, ho trascorso a contatto con le persone con malattia rara decenni della mia vita personale e professionale; so quanto e come queste cittadine e cittadini collaborino con il mondo della scienza e con quello istituzionale, raggiungendo risultati impensabili senza il loro contributo.
Ecco quindi che preparare un caffè, aprendo e chiudendo la moka in autonomia pur avendo l’abilità di una sola mano, diventa possibile grazie alla preziosa collaborazione con un falegname. Riuscire a seguire il proprio figlio in acqua, al mare o in piscina, potrebbe non essere troppo complicato grazie alle stampelle “galleggianti”, con ventosa antiscivolo, ideate da una mamma con disabilità. Come pure andare in spiaggia o su un altro terreno di non facile accesso con la sedia a ruote, se questa è dotata di una pedana scivolo.
C’è anche chi ha realizzato un orologio a lettura facilitata per quei bambini e ragazzi con difficoltà nella lettura delle ore e nell’orientamento temporale della giornata. E chi ha pensato all’integrazione possibile, per le persone con disabilità, nel mondo del lavoro, in particolare nel settore turistico: formandole all’accoglienza di turisti con le stesse disabilità.
Una grande opportunità di fare ciascuno la propria parte per rendere la società più accogliente per tutti
Chi, infine, come i ragazzi e le ragazze con la sindrome di AIdel22, ha dato vita a una radio che trasmette tutti i giorni, in Italia e all’estero. Queste sono le prime idee progettuali e soluzioni concrete arrivate e generosamente donate a tutta la comunità, attraverso l’Istituto Superiore di Sanità e il Ministero della Salute: alcune, come la “Mano Moka”, “Radio AIdel22” e l’Orologio già realizzati; altri, come la “Sedia slitta”, le “Stampelle galleggianti” solo pensate e disegnate; altre ancora, come “Like your home”, la prima rete di ospitalità extralberghiera gestita da persone con disabilità, in via di sviluppo.
A queste se ne stanno aggiungendo molte altre, come ad esempio:
“La terapia della speranza”: un documentario che racconta l’attività di volontariato presso il reparto di Ortopedia Oncologica dell’Istituto Regina Elena di Roma svolta dall’“Associazione Rukije Un Raggio di Sole”, formata da pazienti operati per un tumore all’apparato muscoloscheletrico.
Un breve video informativo sulla Sindrome di Aicardi-Goutières (AGS), malattia infiammatoria genetica che colpisce il sistema nervoso centrale.
LogosTextToSpeech, un software web per la sintesi vocale nato dall’idea di un’educatrice che lavora con soggetti autistici e un fisico sviluppatore di software web.
Spazi e pagine che includono: un parco e un libro. Ovvero un progetto co-partecipato per realizzare un parco (a Padova) con camminamenti anti-trauma, giostre e arrampicate accessibili, altalena con aggancio e scivolo con rampa per carrozzine e così via, come pure testi con indicazioni multi-codice e scritte in nero e in braille.
Salute orale, malattie rare e qualità della vita: un progetto che prevede la realizzazione di una App – chiamata APP iHealthy – in grado di migliorare la qualità di vita delle persone con malattie rare, a partire dalla salute del cavo orale.
La Chiari si racconta attraverso un prototipo che permette di spiegare ai pazienti e nei grandi centri specializzati come funziona la malattia
“La Stanza Chiara” è pensata, sempre dall’Associazione Italiana Siringomielia e Arnold Chiari (AISMAC), come uno spazio privato, gratuito per i pazienti, dove essi possono venire accolti e sostenuti professionalmente durante il percorso di malattia.
Tutti sono il risultato dell’interazione fra l’identificazione di bisogni specifici associati a una disabilità e l’individuazione di competenze e conoscenze adeguate per affrontare tali bisogni. Interazioni che sono il nucleo vitale della scienza partecipata declinata alle necessità del grande universo delle malattie rare, per fornire soluzioni a persone con disabilità, permanente o temporanea: una grande opportunità di fare ciascuno la propria parte per rendere la società più accogliente per tutti.
La sfida è stata raccolta e, qui, viene rilanciata.
Rinnovo, quindi, a tutta la cittadinanza (pazienti, famigliari, caregiver, ricercatori e anche persone senza specifiche competenze nel settore) un caloroso invito a partecipare, a proporre e a costruire soluzioni concrete. Incoraggiati da quella voglia di solidarietà che è il motore di tutto.
“Condivido la visione del Ministro Orazio Schillaci: per fronteggiare e contrastare violenze e aggressioni è necessario, in primis, decongestionare i Pronto Soccorso. Per raggiungere questo obiettivo è fondamentale puntare e investire sulla sanità territoriale, avviando finalmente quel processo di deospedalizzazione di cui si parla ormai da tantissimi anni. Devono esserci strutture e servizi cui possano rivolgersi i casi meno gravi, abbattendo così i tempi di attesa negli ospedali e migliorando tutto ciò che si trova fuori il Pronto Soccorso. Anche perché spesso non è solo una questione di gravità del caso ma di appropriatezza: le persone spesso chiedono al pronto soccorso e al 112 risposte che devono essere date dal territorio”.
“E’ un tema che riguarda anche l’appropriatezza delle cure: nei Pronto Soccorso si devono trattare soltanto le emergenze, rafforzando invece la rete territoriale di assistenza primaria. Ci sono situazioni che devono essere affrontate ad esempio presso le strutture intermedie, con la rete degli infermieri di famiglia e comunità e dei medici di medicina generale, con i servizi socio assistenziali che però devono essere riqualificati e potenziati, a partire da un’estensione della loro disponibilità oraria e di personale”.
“In questo senso il Pnrr rappresenta un serbatoio di opportunità che occorre valorizzare, senza farsi sfuggire l’occasione per ridisegnare con maggiore razionalità i nostri modelli organizzativi. Allo stesso tempo serve una maggiore formazione, che consenta agli operatori che si trovano in prima linea di affrontare con adeguata preparazione le situazioni più rischiose, inserendo anche specifici corsi negli ordinamenti universitari. Un altro strumento potrebbe risiedere nello snellimento delle attese stressanti attraverso meccanismi di smistamento alternativi a bassa intensità e gestione infermieristica per ridurre la tensione dei pazienti. Occorre, inoltre, rendere sempre più attrattivo il ruolo delle professioni sanitarie che possono assolvere una funzione decisiva nel decongestionamento degli ospedali e dei Pronto soccorso”. Lo afferma, in una nota, Barbara Mangiacavalli, Presidente della Federazione nazionale degli ordini delle professioni infermieristiche (Fnopi).
Nella primavera del 1993 nasceva a Milano la Società Italiana Farmacisti Preparatori (SIFAP), grazie ad un’idea del prof. Marcello Marchetti e grazie all’impegno di un gruppo di farmacisti appassionati di galenica. Trent’anni sono passati da allora, il pugno di farmacisti fondatori è diventato un gruppo di oltre 600 soci attivi, che collaborano con le principali Società Scientifiche del mondo farmaceutico.
I pioneristici corsi di formazione sono diventati corsi strutturati in tutta Italia e online; l’arte galenica è cresciuta, diventando una scienza, passando attraverso la galenica imprenditoriale e la galenica sociale. Otto Congressi si sono succeduti, mettendo a confronto farmacisti e medici, pazienti e Autorità sanitarie, facendo nascere e crescere la consapevolezza che la galenica è componente essenziale della professione e dell’Assistenza Sanitaria.
Trent’anni di newsletter, bollettini, circolari, linee guida e procedure: sempre con l’obiettivo di aggiornare il farmacista preparatore e migliorare la qualità dei medicinali allestiti in farmacia; e in quest’ottica, quindici anni di Round Robin cui hanno partecipato i farmacisti preparatori per testare la qualità delle proprie formulazioni; ad oggi un centinaio di farmacisti -seguendo corsi specifici e dimostrando la qualità dei preparati allestiti- è stato certificato per competenza e capacità professionale.
Il 25 marzo p.v. in occasione del Trentennale SIFAP -presso il Nobile Collegio Chimico Farmaceutico, in una giornata ricca di riflessioni e spunti sulla galenica, con particolare attenzione alla realtà italiana ed europea- saranno conferite le Certificazioni 2023. Seguiranno tre webinar tecnici nelle seguenti giornate: 27 marzo, Strumenti al servizio della preparazione in farmacia; 30 marzo, Le novità cliniche e tecnologiche della cannabis terapeutica; 3 aprile, La galenica nella medicina di genere.