malattie rare
Malattie rare, dalla Miastenia Gravis un modello per migliorare le politiche nazionali
“Le malattie rare sono uno dei settori in cui le fragilità strutturali del nostro sistema sanitario emergono con più evidenza: ritardi diagnostici, disuguaglianze territoriali...
Pubblicato il Rapporto OsMed 2024 sull’uso dei farmaci in Italia
Il Rapporto OsMed 2024 evidenzia progressi nell’innovazione terapeutica e nel rimborso di terapie avanzate e farmaci per malattie rare, ma sottolinea la necessità di migliorare aderenza, appropriatezza e consumo di generici, con l’obiettivo di garantire sostenibilità, equità e migliori opportunità di cura nel SSN
SYNGAP1: una malattia rara, una comunità in crescita, una sfida per la ricerca
Dall’alleanza tra scienza, clinica e famiglie nasce un nuovo modo di fare ricerca sulla sindrome SYNGAP1. Silvia Di Angelantonio: «Modelli paziente-specifici, terza missione e una comunità coesa: così stiamo cambiando il paradigma»
Bando AIFA per la ricerca indipendente sulle malattie rare: presentati 100 progetti, per un totale di 17,8 milioni di euro
Al bando AIFA per la ricerca indipendente sulle malattie rare sono stati inviatu 100 progetti, per un finanziamento complessivo di 17,8 milioni di euro
AIFA pubblica il Bando Ricerca Indipendente 2025 sulle malattie rare
L'AIFA ha stanziato 17,8 milioni di euro per la ricerca indipendente sulle malattie rare. Le proposte potranno essere presentate dal 9 giugno al 23 luglio
Malattie rare, tra evidenze cliniche e accesso alle cure: il caso dei farmaci revocati
«Negare una terapia, anche se considerata poco efficace, equivale a lasciare pazienti senza cura, una situazione peggiore rispetto alla disponibilità di un trattamento pur con efficacia limitata» –
Ilaria Ciancaleoni Bartoli, direttrice di OMAR, e Marco Rasconi, presidente Unione Italiana Lotta alla Distrofia Muscolare (UILDM) a TrendSanità
Migrazione sanitaria e malattie rare: chieste misure per sostenere le spese di chi è costretto a curarsi lontano dalla propria Regione
La richiesta di sostegno per chi è costretto a spostarsi fuori Regione per essere curato è stata avanzata dal senatore Orfeo Mazzella insieme a tre realtà del Terzo Settore:
CasAmica, Codice Viola e UNIAMO
Malattie Rare, lo screening neonatale esteso eccellenza europea ma non basta: necessario assicurare aggiornamento tempestivo del panel
UNIAMO chiede che le Regioni si attivino per l’avvio di progetti pilota di screening neonatale almeno sulla leucodistrofia metacromatica, mentre nel medio periodo è necessario sviluppare un iter diverso per l’ampliamento del panel SNE, slegato dall’aggiornamento LEA e che garantisca a ogni bambino il diritto alla salute, a prescindere dalla Regione di nascita
Tumori rari, la sfida dei prossimi 5 anni: più specializzazione, rete integrata e telemedicina
Definire i centri, garantire la presa in carico territoriale e potenziare la digitalizzazione sono le priorità per migliorare la gestione dei tumori rari in Italia. La Rete nazionale esiste, ma va integrata con le strutture regionali, per garantire a tutti i cittadini un accesso equo
Malattie rare, Fondazione Telethon in prima linea per lo sviluppo di nuove cure
Solo per il 5% delle oltre 7000 malattie rare oggi conosciute è disponibile una terapia. Fondazione Telethon ha oltre dieci progetti terapeutici che compongono la pipeline di sviluppo e due terapie geniche già approvate e disponibili, con una terza in attesa di approvazione